La Commission européenne a accordé l'autorisation de la commercialisation imposée à Sealadelpar pour le traitement de la cholangite bile primitive (PBC, cholangite biliaire primaire) en combinaison avec l'acide ursodéstu chez les sujets qui ne tolèrent pas l'UDCA. Sealadelpar, désigné comme médicament orphelin, offrira une option thérapeutique importante aux personnes résidant dans l'espace économique européen (voir) qui vivent avec cette rare maladie du foie. « La décision d'aujourd'hui confirme l'avantage clinique et la valeur de Selladelpar et offre à la population européenne avec PBC avec une nouvelle option thérapeutique importante – a déclaré María -Carlota Londoño, hépatologue à la clinique hospitalière Barcelone – il y a des gens en Europe qui ne répondent pas adéquatement à la thérapie La première ligne, et Selladelpar contribue à répondre au besoin insatisfait d'efficacité et de symptômes – traitement ciblé « .
Le PBC – Gilead informe dans une note – est une maladie chronique et auto-immune rare des canaux biliaires qui affecte environ 22 mille sur 100 en Europe. Plus courant chez les femmes, en raison de dommages au foie qui peuvent passer à l'insuffisance du foie, surtout si ce n'est pas traité. Les symptômes les plus courants de la maladie sont les démangeaisons chroniques et la fatigue, qui chez certaines personnes peuvent être débilitantes. Actuellement, il n'y a pas de remède, et les objectifs du traitement incluent le ralentissement de la progression de la maladie et la réduction des symptômes liés à la cholestase (flux biliaire compromis), comme les démangeaisons cholestatiques. L'effet est mesuré principalement par une amélioration des tests biochimiques hépatiques, notamment la normalisation des niveaux de phosphatase alcaline (ALP), un marqueur important de la progression de la maladie dans le PBC.
La décision de l'UE suit l'opinion positive du Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence européenne pour les médicaments (EMA) en décembre dernier, et est principalement basée sur les résultats de la réponse, une étude contrôlée par registre 3 avec placebo. Au cours de l'essai, 62% des participants ont supposé que Sealadelpar a atteint le critère d'évaluation principal de la réponse biochimique composite au mois 12, contre 20% des participants qui ont assumé le placebo. Le traitement a également conduit à la normalisation des valeurs de l'ALP dans 25% des participants à l'étude au mois 12, qui n'a été observé dans personne du groupe placebo. La variation par rapport au score basal des démangeaisons par mois 6, critère d'évaluation secondaire clé, était statistiquement significative chez les patients traités par seladelpar, par rapport au placebo.
En détail, ceux qui avaient initialement des démangeaisons modérés à sévères ont trouvé une amélioration de 3,2 points sur une échelle d'évaluation numérique des démangeaisons entre 0 et 10, contre une diminution de 1,7 points avec un placebo. Il n'y a eu aucun événement indésirable grave lié au traitement, tel que déterminé par les chercheurs de l'étude.
Les événements indésirables les plus courants, qui se sont produits dans ≥ 5% des participants du bras Selladelpar et avec une incidence ≥1% plus élevée que le bras du placebo, étaient des maux de tête, des nausées, des douleurs abdominales et une distension abdominale.
Gilead collabore désormais avec les agences de réglementation européennes afin que les personnes atteintes de PBC et adaptées au traitement avec Selladelpar – qui a obtenu l'AIC conditionné dans l'UE – puisse y accéder dès que possible. Le maintien de l'autorisation de Selladelpar pour l'indication approuvée sera soumis à la vérification et à la description de l'avantage clinique lors des études de confirmation. En dehors du voir, le médicament a obtenu l'approbation accélérée par la nourriture et le médicament américains (FDA) en août 2024. Plus récemment, il a obtenu l'approbation de l'agence de réglementation du Royaume-Uni (MHRA) en janvier 2025. Les révisions réglementaires sont également en cours au Canada et en Australie.
