La Commission européenne (CE) a approuvé Belzutifan de manière conditionnelle, inductible par l'hypoxie (HIF-2α), en monothérapie pour 2 indications. Le premier concerne le traitement des patients adultes atteints de la maladie de von Hippel-Locaau (VHL), une pathologie rare, qui nécessite une thérapie localisée du carcinome à cellules rénales (RCC), pour les émangoblastomes du système nerveux central (SNC) ou pour les tumeurs Pancréas neuroendocrini (PNET ) associée à la maladie de VHL et pour laquelle les procédures locales ne sont pas adéquat. La deuxième indication concerne les patients adultes atteints d'un carcinome avancé des cellules légères (RCC) (RCC), a progressé après 2 lignées de thérapie ou plus qui comprenaient un inhibiteur du récepteur de mort programmé de type 1 (PD-1) ou le ligand de mort prévu pour le type 1 ( PD-L1) et au moins 2 thérapies visant le facteur de croissance endothélial vasculaire (VEGF).
L'approbation de ces deux indications par la CE – rapporte qu'une note publiée par MSD – est basée sur les résultats des études de LitesTark -004 et de LiteSTark -005 et suit la recommandation positive du Comité pour les médicaments à usage humain (CHMP) de la Agence européenne de la drogue (EMA), décembre dernier. Il s'agit de la première approbation de Belzutifan dans l'UE pour le médicament qui est désormais autorisé dans plus de 30 pays pour les patients adultes atteints de RCC avancée précédemment traités et dans plus de 40 pays chez des adultes souffrant de formes tumorales associées à la maladie de VHL. À l'Institut oncologique de Padua à Padoue et à l'hôpital de San Raffaele de Milan, 2 instituts scientifiques d'hospitalisation et de soins (IRCC) qui effectuent des recherches et une assistance médicale avancée et des programmes spécifiques pour les personnes touchées par la rare pathologie.
« La maladie de Von Hippel -Locaau – explique Alfonso Massimiliano Ferrara, les unités de tumeurs héréditaires endocrinologues, IOV de Padoue – est un syndrome héréditaire, donc génétiquement déterminé, qui prédispose au développement de tumeurs bénignes et mauvaises contre différents organes, du rein, Au pancréas au système nerveux central. Pathologie, appartenant à 178 familles différentes de toutes les régions de l'Italie. Angiomi (aka émangioblastomi) de la rétine, si elle n'est pas traitée rapidement, peut conduire à la cécité.
Dans la maladie de VHL « La première approche, traditionnellement, est constituée de chirurgie – clarifie Ferrara – ces patients sont soumis à une intervention chirurgicale, en moyenne jusqu'à 6-8. L'approbation de Belzutifan par le CE est destinée à changer la pratique clinique en Les différents pays, dont l'Italie, lorsque la drogue sera remboursée par l'Agence italienne de la drogue. Dans ses diverses manifestations.
L'approbation de Belzutifan « représente un tournant décisif dans la gestion des tumeurs associées à la maladie de Von Hippel -Lildau – souligne Alessandro Larcher, urologue et chef du programme VHL de l'hôpital IRCCS San Raffaele Milan – cette thérapie médicamenteuse innovante, la première dans Cette portée devient un outil fondamental pour les soins aux personnes atteintes d'un cancer du rein héréditaire, qui s'accompagne des stratégies existantes de Surveillance, ablation et chirurgie. VHL Alliance, l'association la plus importante de patients et de médecins dévoués, dans le monde « .
Depuis 2021 « Nous suivons plus de 50 familles – continue Larcher – Centraliser les examens diagnostiques, les évaluations cliniques et les traitements spécialisés. Dans notre centre, nous avons effectué plus de 50 interventions chirurgicales pour plus de 100 carcinomes rénaux VHL, développant une technique de technique de la` `chirurgie de précision '' basé sur l'imagerie avancée et la combinaison de la chirurgie et de l'ablation pour maximiser la préservation du tissu fonctionnel En réduisant le risque d'insuffisance rénale. toxicité « .
Les résultats de la recherche clinique sur Belzutifan « démontrent également notre engagement dans des néoplasmes rares – déclare que Nicoletta Luppi, présidente et chef dont il y a un fort besoin clinique insatisfait. Italie.
Ajoute Marjorie Green, vice-président principal et directeur de l'oncologie et du développement clinique mondial, Merck Research Laboratories: « L'approbation de Belzutifan dans l'UE présente la première et la seule option thérapeutique systémique pour les patients adultes avec certaines tumeurs associées à la maladie rare de la VHL , pour lequel ne sont pas indiqués les procédures localisées et offre une nouvelle option aux patients adultes atteints de carcinome rénal cellulaire Clear, en progression d'un inhibiteur PD-1 ou PD-L1 et au moins deux thérapies anti-VEGF ciblées.
L'approbation permet la commercialisation de Belzutifan pour les indications susmentionnées dans les 27 États membres de l'UE, en Islande, au Liechtenstein et en Norvège. Les temps pour la disponibilité de la commercialisation de Belzutifan dans chaque pays de l'UE dépendent de plusieurs facteurs, notamment l'achèvement des procédures de remboursement au niveau national.
