« À la base de notre engagement dans des maladies rares, il est conscient de la prise de conscience que pour beaucoup d'entre eux, souvent, une thérapie n'est pas disponible. Choisir des patients avec des pathologies encore peu connues et non traitées adéquatement. L'assistance aux personnes atteintes de maladies rares doit être constamment améliorée. au traitement. Chaque pas en avant dans la recherche peut signifier une amélioration concrète de la vie des gens.
Le pharmaceutique fait partie des partisans de la campagne #UnomoleForze lancée par les États-Unis, la Fédération italienne des maladies rares, qui vise à sensibiliser le public et aux institutions sur l'importance de la recherche pour les personnes atteintes de maladies rares, le thème de la même journée mondiale.
Plus de 2 millions de personnes en Italie vivent avec une maladie rare, face à d'énormes défis et chemins marqués par l'incertitude. L'espoir d'un diagnostic, d'un traitement, d'un avenir meilleur est ce qui soutient ceux qui sont affectés par ces pathologies. Malheureusement, seulement 5% des environ 8 000 maladies rares connues ont aujourd'hui un traitement disponible. Grâce aux années d'études et de recherche – lit une note – UCB Pharma est en mesure d'offrir des solutions aux personnes qui vivent avec des maladies rares, en particulier liées au système nerveux central et immunologique, afin de fournir des réponses efficaces aux besoins des patients et de leurs familles. Ce sont le syndrome de Dravet et Lennox-Gastaud (formes rares d'encéphalopathies de développement et d'épilepsie) et de Miastenie gravis (maladie auto-immune impliquant la jonction neuromusculaire). Des études pour le développement de traitements contre CDKL5 sont également en cours, une autre encéphalopathie du développement et de l'épilepsie, et le déficit TK2, une maladie mitochondriale ultra-rare.
« Diseases rares – explique Chinni – nécessite une approche multidisciplinaire hautement spécialisée et un diagnostic le plus tôt possible, malheureusement difficile à atteindre en raison de la rareté des cas et de la variété des symptômes. Cependant, la reconnaissance rapide est essentielle pour commencer les traitements qui peuvent améliorer la qualité de la vie et ralentir la progression et les sociaux. D'après les maladies rares, c'est un objectif crucial. Hôpital et territoire, répondant ainsi aux besoins quotidiens des patients et des familles « .
Le jour des maladies rares « représente également une occasion de solliciter une politique de santé pour prendre des mesures concrètes pour améliorer la qualité de vie des patients atteints de maladies rares – conclut le chinni – chaque patient, quelle que soit la rareté de la maladie ou de sa résidence, doit être en mesure de recevoir le diagnostic, le soutien et les thérapies appropriées pour sa propriétaire ».
