« Le panorama thérapeutique pour la maladie d'Alzheimer se transforme constamment ». Ceci s'explique par les experts dans un foyer en ligne de l'Agence italienne de la drogue. Par conséquent, les stratégies changent et la recherche met de nouvelles cibles à atteindre pour essayer d'essayer de «plier» le cours de la maladie qui vole des souvenirs. Maladie dans la montée du monde, avec le vieillissement de la population.
Les nouvelles: Lecanemab et Donganemab
Quelles sont les nouvelles? Deux médicaments, se lisent à l'objectif de l'organisme de réglementation italien, à savoir Lecanemab et, plus récemment, Donanemab, ont obtenu l'opinion favorable du Comité pour les médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence européenne EMA pour le traitement des patients symptomatiques atteints de la maladie d'Alzheimer pendant la phase initiale. Compte tenu du mécanisme d'action et de l'évaluation des données cliniques disponibles, l'indication – explique AIFA – est limitée au traitement des patients chez qui la présence de plaques d'amyloïde et qui ont certaines caractéristiques génétiques sont confirmées: en fait, les porteurs de deux copies du gène pour les événements adverses graves sont exclus.
L'opinion du CHMP représente une évaluation scientifique centralisée au niveau européen sur l'efficacité, la sécurité et la qualité d'un nouveau médicament. Une fois délivré, il est transmis à la Commission européenne, qui émet l'autorisation officielle de la commercialisation de la publicité valide dans tous les États membres de l'Union européenne. Il s'agit d'un passage indispensable, illustre l'agence italienne, pour rendre un médicament potentiellement accessible dans les systèmes de santé des pays individuels. À la suite de l'autorisation européenne, après la présentation du dossier par la société pharmaceutique, l'AIFA commence le processus pour l'évaluation de ces médicaments, y compris la classification provisoire du médicament, l'enquête de la Commission scientifique économique, la sélection de la population éligible pour le traitement, la négociation du prix et de l'administration, les critères minimaux pour l'identification des centres activés par l'administration.
L'objectif, met en évidence l'AIFA, est « pour garantir un accès rapide et sûr à ces médicaments qu'aux patients dont le profil risque-avantage est favorable, dans l'espoir d'améliorer la gestion de la maladie et la qualité de la vie quotidienne ». L'introduction de ces médicaments complexes prévoit la définition partagée des critères d'éligibilité clinique et l'implication des sociétés scientifiques pour créer des lignes directrices et promouvoir une formation spécialisée. En fait, ces thérapies ne peuvent pas être administrées de manière autonome, mais ont besoin de contextes cliniques protégés, avec une surveillance particulièrement intense, également par le biais de résonances magnétiques et de gestion par des neurologues experts, comme recommandé par le CHMP lui-même comme condition pour leur autorisation. LecanEMAB, par exemple, le premier des deux médicaments, dans l'ordre chronologique, qui a été évalué par le CHMP, ne peut être administré que par une perfusion intraveineuse d'une durée d'environ une heure, une fois toutes les 2 semaines. De plus, pour la première perfusion, le patient doit être maintenu sous observation pendant près de 3 heures après avoir terminé le traitement, pour surveiller les signes et symptômes des réactions possibles liées à la perfusion.
Les nouvelles options de soins plus ciblés
Actuellement, Lecanemab, ayant reçu l'autorisation de la Commission européenne, a été inclus par l'AIFA dans la classe C (NN), dédié aux médicaments non encore évalués à des fins de remboursement. Donanemab a plutôt obtenu l'opinion favorable du CHMP le 24 juillet 2025 et n'est pas encore autorisée par la Commission européenne.
La maladie d'Alzheimer, conclut l'AIFA, nécessite une intervention articulée, qui comprend à la fois des stratégies de prévention et des traitements intégrés.
Et un rôle de plus en plus pertinent sera joué par les biomarqueurs, des outils fondamentaux pour formuler des diagnostics plus précis et évaluer l'évolution de la pathologie, également en réponse au traitement. Le but de la recherche est de développer des thérapies ciblées, capables d'agir sur des mécanismes spécifiques de la pathologie basés sur les caractéristiques du patient individuel. Ce type d'approche, inspiré des principes de la médecine de précision, est actuellement au centre des travaux d'un tableau technique promu par l'AIFA, qui implique les principales sociétés scientifiques et représentants médicaux.
