Krystal Biotech a annoncé avoir reçu le prestigieux Prix Galien Italia 2025 dans la catégorie Médicaments de thérapie avancée (Atmp) pour Vyjuvek® (beremagene geperpavec ou B-vec), la première et la seule thérapie génique approuvée en Europe capable de modifier l'évolution de l'épidermolyse bulleuse dystrophique (Deb), une maladie cutanée génétique rare et grave généralement présente à la naissance. « Remporter le Prix Galien Italia, le prix le plus important dans le domaine biomédical et pharmacologique de notre pays, représente la reconnaissance de notre engagement dans la recherche génétique dans des domaines thérapeutiques avec d'importants besoins médicaux non satisfaits – déclare Hassan Bruneo, vice-président, responsable de l'accès au marché européen et directeur général Italie de Krystal Biotech – Nous sommes honorés et fiers de recevoir ce prix prestigieux qui confirme la solidité de notre recherche et notre capacité à développer des produits de pointe. des thérapies qui transforment le traitement des maladies génétiques. Nous travaillons avec les autorités réglementaires pour rendre Vyjuvek® bientôt disponible en Italie. »
Le Prix Galien – rappelle l'entreprise dans une note – est une initiative née en France il y a 50 ans dans le but de valoriser les innovations les plus importantes des scientifiques, des chercheurs et des entreprises dans le domaine de la recherche pharmacologique. Ce prix est aujourd'hui considéré comme l'équivalent du prix Nobel pour le secteur pharmaceutique et comme la plus haute distinction décernée à la recherche et au développement dans ce domaine. Selon le conseil scientifique indépendant qui a décerné le prix, «beremagene geperpavec représente la première thérapie génique topique agissant directement sur la cause génétique de l'épidermolyse bulleuse dystrophique, une maladie cutanée rare et grave. En agissant sur la cause de la maladie, elle rétablit la jonction dermo-épidermique et permet une cicatrisation durable des plaies cutanées et une réduction significative de la gravité des nouvelles lésions. Cela peut donc modifier l’histoire naturelle de la maladie, rendant la vie des patients touchés presque normale. »
L'épidermolyse bulleuse dystrophique – explique la biotech – est une maladie génétique rare et grave qui se manifeste dès la naissance, caractérisée par une fragilité mécanique des tissus épithéliaux, qui conduit à la formation de cloques et de plaies cutanées et extra-cutanées. Elle est causée par des mutations dans le gène de la chaîne alpha 1 du collagène de type VII (Col7A1), qui code pour le collagène de type VII (Col7), une protéine essentielle au soutien et à la structuration des couches de la peau.
Chez les patients atteints de Deb, cette protéine est totalement absente ou défectueuse, provoquant un décollement entre l'épiderme et le derme avec formation de plaies cutanées qui cicatrisent difficilement et deviennent souvent chroniques. Ces blessures peuvent entraîner des complications graves, voire mortelles, telles que des infections persistantes, une septicémie et des cancers de la peau. En raison de cette maladie, généralement présente à la naissance, environ 40 % des patients meurent avant l'âge de 20 ans et 72 % avant l'âge de 30 ans. Dans les cas plus avancés, la détérioration de la peau entraîne de graves déformations, notamment au niveau des mains et des pieds, une perte de vision et un carcinome épidermoïde particulièrement agressif (un type de cancer de la peau). Avant Vyjuvek®, il n'existait aucun traitement curatif ou modificateur de la maladie approuvé capable de restaurer le mécanisme de cicatrisation des plaies ; par conséquent, la prise en charge des patients Deb était limitée aux traitements symptomatiques et au pansement des plaies avec des bandages.
Beremagene geperpavec est la première et la seule thérapie génique autorisée en Europe capable de modifier l'histoire naturelle de la maladie et son évolution. Il s'agit d'une thérapie topique qui utilise un vecteur viral génétiquement modifié – le virus de l'herpès simplex de type 1 (Hsv-1) déficient en réplication – pour amener les cellules à produire la protéine de collagène humain de type VII (Col7) qui est complètement absente ou défectueuse chez les patients Deb. Il agit donc directement sur la cause du Deb en rétablissant la jonction normalisée entre l'épiderme et le derme, permettant une cicatrisation durable des ampoules et des plaies. Fruit des recherches de Krystal Biotech – conclut la note – la thérapie génique a été approuvée par la Commission européenne en avril 2025 pour le traitement des plaies chez les patients atteints d'épidermolyse bulleuse dystrophique avec mutation(s) dans le gène de la chaîne alpha 1 du collagène de type VII (Col7A1) dès la naissance.
