De la première transplantation cardiaque pédiatrique à la première thérapie génique pour tumeurs solides, l'hôpital pédiatrique Bambino Gesù de Rome a toujours été « l'hôpital des cas difficiles ». L'histoire de ses 40 premières années en tant qu'Institut Scientifique d'Hospitalisation et de Soins (Irccs) est célébrée ce matin au cours de la « Recherche ». « C'est un moment important pour souligner la présence et le rôle de l'Enfant Jésus dans la santé catholique et italienne – a déclaré le Secrétaire d'État du Saint-Siège, le Cardinal Pietro Parolin aux journalistes en entrant – je suis ici pour souligner cette dimension ».
Le nouveau laboratoire de thérapie génique Bambino Gesù a été financé par le Pnrr-NextGenerationEU à travers le ministère de l'Université et de la Recherche et grâce au projet mené par le Centre national de recherche pour le développement de thérapie génique et de médicaments à ARN. Le nouveau laboratoire, qui s'étend sur environ 700 mètres carrés, représente une avancée importante dans la recherche et le traitement des maladies onco-hématologiques et immunologiques pédiatriques. Il est doté des technologies les plus avancées pour la recherche et le développement de médicaments cellulaires génétiquement modifiés, qui seront produits dans l'Officina Farmaceutica del Bambino Gesù adjacente, située au sein des laboratoires de recherche inaugurés en 2014 au siège de San Paolo Fuori le Mura – parmi les plus grands d'Europe dans le domaine pédiatrique. La nouvelle structure permettra d'internaliser toute la chaîne de production de thérapies avancées, augmentant ainsi considérablement la capacité de production et la disponibilité des traitements. Cela permettra de traiter un plus grand nombre d'enfants, plus rapidement et à moindre coût, en rendant les thérapies innovantes plus accessibles et en contribuant de manière décisive à la lutte contre les maladies oncologiques, génétiques et immunitaires chez les enfants. « Le nouveau Laboratoire de Thérapie Génique est le résultat d'un effort collectif qui unit Bambino Gesù aux autres partenaires du Centre National de Recherche pour le Développement de Thérapie Génique et de Médicaments à ARN – a déclaré le Professeur Franco Locatelli, Directeur du Centre d'Etudes Oncohématologiques Cliniques et de Thérapies Cellulaires Bambino Gesù – Ensemble, nous construisons un écosystème scientifique et productif capable d'accélérer le développement de thérapies avancées et de les rendre concrètement disponibles pour les enfants et les familles qui en ont le plus besoin. l'avenir de la médecine pédiatrique et dans l'espoir de nombreuses familles, qui pourront compter sur des thérapies créées et développées entièrement dans notre pays.
En 40 ans à l'Irccs, Bambino Gesù a construit « un modèle unique d'intégration entre recherche et traitement », devenant véritablement « l'hôpital des cas difficiles ». Aujourd'hui, rappelle-t-on de la structure, il s'agit du premier IRCCS pédiatrique d'Italie en termes de production scientifique et de nombre de projets de recherche. Depuis la première transplantation cardiaque sur un enfant en Italie (1986), l'hôpital n'a cessé de repousser les limites de la médecine pédiatrique. Le Comité d'Éthique a été créé en 1994, gage de rigueur scientifique et de protection des patients ; en 1997 ont été créés les départements de Maladies Immuno-infectieuses et de Greffe de Moelle, précurseurs des futures thérapies cellulaires.
Avec le Laboratoire de Robotique et d'Analyse du Mouvement (2000) et le Centre d'Essais Cliniques (2010), la recherche clinique et translationnelle trouve de nouveaux lieux et des outils dédiés. Depuis, une longue série de premières : le premier cœur artificiel pédiatrique permanent au monde (2010), la première greffe de cellules souches génétiquement modifiées du parent à l'enfant (2014), la première thérapie cellulaire Car-T en Italie (2018) et, en 2024, les premières thérapies cellulaires Car-T au monde pour les maladies auto-immunes pédiatriques. Bambino Gesù fait partie de 5 réseaux thématiques IRCCS et de 20 réseaux européens de référence (ERN) pour les maladies rares. Il compte 2 500 collaborations actives avec d’autres institutions de recherche, dont 80 % sont internationales.
« Il y a quarante ans, le monde de la pédiatrie était très différent de celui que nous connaissons aujourd'hui – a déclaré le directeur scientifique de Bambino Gesù, Andrea Onetti Muda, dans son discours – les possibilités thérapeutiques étaient limitées, la recherche était peu intégrée à la clinique, les technologies étaient encore à peine rudimentaires. Cela s'est produit plus rapidement et à une plus grande échelle qu'on aurait pu l'imaginer. Des dizaines de milliers d'enfants ont reçu dans notre hôpital des soins qui n'existaient pas auparavant et de nombreuses familles ont pu envisager l'avenir avec espoir.
Et il y a le chapitre de recherche de l'Enfant Jésus, avec ses chiffres : en 2024, il y a eu 1 293 publications scientifiques avec un facteur d'impact de 4 651 points. Il y avait 2 000 employés impliqués dans la recherche à divers titres, 458 projets de recherche actifs et 550 études cliniques. Bambino Gesù gère également la plus grande série nationale de cas de patients pédiatriques rares. Au cours des dix dernières années, il a découvert et décrit plus de 100 nouveaux gènes pathologiques. L'hôpital a réalisé plus de 1.200 greffes d'organes solides et plus de 2.500 greffes de moelle osseuse, dont la grande majorité au cours des 15 dernières années, période au cours de laquelle il est le centre le plus actif du pays.
Au cours de la table ronde consacrée au présent et à l'avenir de la recherche de Bambino Gesù, « la vision d'une médecine personnalisée et partagée a émergé : une recherche qui construit des thérapies sur mesure pour chaque enfant, mais qui vise également à rendre ces découvertes accessibles à tous les patients, pédiatriques et adultes. Les choix stratégiques faits ces dernières années pour anticiper la recherche sur les thérapies avancées s'avèrent aujourd'hui décisifs, avec des bénéfices qui s'étendent déjà au-delà de l'oncologie, au bénéfice non seulement des enfants traités à Bambino Gesù, mais aussi d'autres centres et des adultes », souligne l'hôpital dans la note.
La génétique fonctionnelle utilise le laboratoire du poisson zèbre, « qui nous permet de valider rapidement de nouveaux gènes de maladies et de vérifier empiriquement les mécanismes qui provoquent la maladie de chaque patient. Dans le domaine de la rhumatologie, la découverte de la « signature inflammatoire » dans le syndrome d'activation des macrophages a contribué à rendre curable une pathologie autrefois souvent mortelle, constituant un modèle pour d'autres maladies à composantes inflammatoires – poursuit la note – La médecine régénérative et l'impression 3D, sur lesquelles l'hôpital travaille déjà, permettront nous permet de reconstruire des tissus et des organes sur mesure, tandis que l'utilisation innovante de la machine de perfusion extracorporelle – conçue à l'origine pour conserver les organes destinés à la transplantation – nous permet désormais de maintenir en vie les organes malades prélevés pour étudier leurs pathologies, expérimenter de nouveaux modèles thérapeutiques et les régénérer pour les rendre aptes à la transplantation. Tous ces chemins démontrent comment le modèle de recherche de Bambino Gesù allie innovation, précision et attention à l'individu, dans le but de traduire l'excellence scientifique en traitements concrets pour chaque patient.
