L’agence italienne du médicament Aifa a approuvé le remboursement du danicopan comme traitement complémentaire au traitement standard par ravulizumab ou eculizumab pour le traitement des patients adultes souffrant d’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) avec anémie hémolytique résiduelle. Alexion, AstraZeneca Rare Disease, le communique dans une note, expliquant que le danicopan est un inhibiteur oral du facteur D, premier de sa catégorie, développé pour répondre aux besoins du sous-groupe de patients qui souffrent d’anémie hémolytique résiduelle lors d’un traitement par un inhibiteur C5. La décision de l’AIFA d’autoriser le remboursement du danicopan – lit-on – fait suite à l’approbation de la Commission européenne en 2024 et se base sur les résultats de l’étude pivot de phase III Alpha, publiée dans ‘The Lancet Haematology’. Danicopan avait déjà obtenu la désignation de thérapie innovante de la part de la Food and Drug Administration des États-Unis et le statut Prime (Priority Medicines) de l’Agence européenne des médicaments EMA, rappelle la société. Il a également obtenu la désignation de médicament orphelin aux États-Unis, dans l’Union européenne et au Japon pour le traitement de l’HPN. (Vidéo)
L’HPN est une maladie rare, chronique, évolutive et potentiellement mortelle, rappelle AstraZeneca. Elle se caractérise par la destruction des globules rouges dans les vaisseaux sanguins (hémolyse intravasculaire) et l’activation des globules blancs et des plaquettes, ce qui peut provoquer une thrombose, provoquer des lésions organiques et, potentiellement, une mort prématurée. L’inhibition immédiate, complète et durable du complément terminal via le blocage de la protéine C5 contribue à réduire les symptômes et les complications, améliorant ainsi la survie des patients atteints d’HPN. Environ 10 à 20 % des personnes atteintes d’HPN traitées par un inhibiteur C5 présentent une hémolyse extravasculaire (EVH) cliniquement significative, qui peut entraîner des symptômes persistants d’anémie et la nécessité de transfusions sanguines. La prévalence diagnostiquée de l’HPN en Europe est d’environ 6 000 adultes.
« Danicopan a démontré une efficacité cliniquement pertinente dans le traitement de l’hémolyse extravasculaire chez les patients atteints d’HPN qui présentent des symptômes persistants d’anémie malgré un traitement avec des inhibiteurs du complément C5 – déclare Simona Sica, associée en hématologie à l’Université Catholique Policlinico Gemelli de Rome – L’ajout de ce traitement cible la voie alternative du complément ; l’éculizumab dans le contrôle de l’hémolyse intravasculaire. L’approbation du remboursement par l’Aifa représente une avancée significative pour cette population de patients, offrant une option thérapeutique ciblée qui permet d’optimiser la prise en charge clinique de l’HPN et d’améliorer la qualité de vie des patients. Sergio Ferini Strambi, président de l’Association italienne de l’hémoglobinurie paroxystique nocturne (Aiepn), commente : « La recherche, en une vingtaine d’années, a changé positivement le destin et la qualité de vie des patients souffrant d’HPN, une maladie du sang rare, voire très rare. Aujourd’hui, grâce aux inhibiteurs du complément disponibles, il existe la possibilité de personnaliser la thérapie de manière optimale pour chaque patient. En tant qu’association, nous ne pouvons qu’être satisfaits des résultats obtenus par la recherche ».
« Le remboursement du danicopan comme traitement complémentaire au ravulizumab ou à l’éculizumab représente une étape importante pour les patients atteints d’HPN qui manifestent des symptômes d’anémie dus à une hémolyse extravasculaire, offrant une option thérapeutique capable de réduire l’anémie et le besoin de transfusions, et contribuant ainsi à améliorer les résultats cliniques et la gestion personnalisée de la maladie – déclare Federica Sottana, directrice médicale principale du pays d’Alexion, AstraZeneca. Maladies rares – Ce n’est pas un point d’arrivée, mais de une nouvelle démonstration de notre engagement continu à soutenir la communauté des patients atteints d’HPN, dans le but d’améliorer concrètement leur qualité de vie et celle de leurs familles ».
L’étude Alpha – rapporte la note – a évalué l’efficacité et la sécurité du danicopan comme traitement d’appoint au ravulizumab ou à l’éculizumab chez les patients atteints d’HPN ayant présenté une EVH cliniquement significative. Les résultats ont démontré que le danicopan a atteint le critère d’évaluation principal, à savoir la variation du taux d’hémoglobine entre le début de l’étude et la semaine 12, ainsi que tous les critères d’évaluation secondaires clés, y compris l’absence de transfusions et la modification du score d’évaluation fonctionnelle du traitement des maladies chroniques – Fatigue (Facit-Fatigue). Les résultats ont montré que le danicopan était généralement bien toléré et qu’aucun nouveau problème de sécurité n’est apparu. Dans l’étude, les événements indésirables les plus courants apparus au cours du traitement étaient les maux de tête, les nausées, les douleurs articulaires et la diarrhée.
