« Je suis convaincu qu’il est essentiel de créer une culture sur le thème des hémoglobinopathies, même parmi les opérateurs eux-mêmes. Nous savons que les patients en Italie sont suivis dans des situations différentes et de différentes manières et que, par conséquent, ils n’ont pas les mêmes droits. La première nécessité est donc la création de lignes directrices nationales pour la gestion efficace des hémoglobinopathies, nous espérons que le Réseau nous y aidera ». Raffaella Origa, présidente de la Société Italienne de Thalassémie et Hémoglobinopathies, l’a déclaré hier lors de la présentation du document « Stratégies et propositions pour améliorer la gestion des hémoglobinopathies en Italie », avec 10 propositions pour améliorer la gestion des hémoglobinopathies dans notre pays, créé par La Maison Européenne – Ambrosetti avec la contribution non conditionnée de Vertex Pharmaceuticals.
Le fait que le registre national des thalassémies et des hémoglobinopathies, créé en 2017, « ne soit pas encore actif est probablement dû au fait qu’il s’agit d’un registre voulu par certains des acteurs impliqués dans le monde de l’hémoglobine, mais pas par tous – a souligné Origa – ce qui a conduit à ce retard dans l’activation. du registre – a-t-il souligné – Bien sûr, c’est actuellement une « boîte vide » sur laquelle nous travaillons, donc il y a encore beaucoup à faire de ce point de vue. Mais cela reste un outil fondamental, car sans le registre nous ne savons pas exactement combien il y a de patients atteints d’hémoglobinopathie, ce qui rend impossible même une allocation correcte des ressources « En tant que Site – a poursuivi le président – nous avons réalisé un recensement, qui est le meilleur que l’on puisse faire actuellement, par rapport au nombre de patients en Italie. avec anémie. la drépanocytose et la thalassémie, mais nous ne voudrions plus avoir à remplacer le registre, dont nous souhaitons absolument qu’il devienne une réalité pleinement opérationnelle. Les sociétés scientifiques peuvent agir en mettant à disposition les nombreux documents qu’elles ont déjà produits, qui peuvent devenir la base de documents communs. Je pense que l’étape suivante doit nécessairement être de se rassembler, en dépassant les particularités, pour soutenir le réseau, mais surtout les cliniciens et les patients ».
Les thérapies géniques innovantes sont une énorme révolution qui va changer le monde de l’hémoglobinopathie – a proposé Origa – Un rêve caressé depuis de nombreuses décennies deviendra ainsi réalité. Les patients plus jeunes auront la chance de guérir. l’âge et donc plus de complexes ».
