« L’approbation du mavacamten pour le traitement de la cardiomyopathie hypertrophique représente un changement substantiel dans la pratique clinique. Pour la première fois, nous disposons d’un médicament capable d’agir directement sur les mécanismes à l’origine de cette maladie complexe, qui peut provoquer une obstruction du flux sanguin du ventricule gauche, des difficultés à détendre le cœur, des arythmies et une régurgitation mitrale. Ainsi sur Adnkronos salue Gianfranco Sinagra, directeur du département cardiovasculaire et président élu de la Société italienne de cardiologie, lors de l’annonce – aujourd’hui à Rome – de l’approbation par Aifa pour le remboursement du mavacamten pour le traitement de la cardiomyopathie hypertrophique obstructive symptomatique (Cmio) (classe II-III selon la classification NYHA) chez les patients adultes chez lesquels le traitement standard est insuffisant
« Le mavacamten, appartenant à la nouvelle classe d’inhibiteurs de la myosine, parvient à réduire de manière significative le gradient d’obstruction. Il le fait – explique Sinagra – en améliorant l’efficacité énergétique et métabolique du muscle cardiaque, en favorisant un meilleur fonctionnement de la pompe et une réduction de la taille du cœur. Tout cela se traduit par des bénéfices concrets pour les patients : moins de symptômes, une plus grande capacité d’exercice physique et – avec une bonne probabilité – un impact positif sur l’évolution à long terme de la maladie. Rappelons qu’environ 50 % des patients atteints de cardiomyopathie « La maladie hypertrophique présente une obstruction significative. Cependant, avec les thérapies traditionnelles, seulement moins d’un tiers ont obtenu un bénéfice clinique satisfaisant. Les inhibiteurs de la myosine, surtout s’ils sont ajoutés au traitement standard (ce qu’on appelle le top), permettent une amélioration rapide du gradient et des symptômes. De plus, ils permettront probablement de réduire les doses d’autres médicaments à l’avenir, avec un impact positif sur la qualité de vie ».
À long terme, « une réduction stable de l’obstruction peut influencer la taille et la fonction du cœur, le risque d’arythmies et donc la probabilité d’événements graves – observe le président élu du Sic -. Il faut rappeler que la cardiomyopathie hypertrophique est l’une des principales causes de mort subite chez les jeunes.
En Italie, « on estime qu’il y a environ 100 000 personnes touchées par la cardiomyopathie hypertrophique. Parmi celles-ci – rappelle Sinagra – environ la moitié présentent des formes cliniquement significatives, avec des symptômes qui affectent la qualité de vie, et seulement une partie répond de manière adéquate aux thérapies traditionnelles. dans les activités physiques et professionnelles. Dans ces domaines, la maladie peut générer un handicap considérable, en plus des risques plus cachés liés à sa nature même.
Le diagnostic nécessite un « niveau élevé d’attention clinique : la suspicion est fondamentale, surtout en présence de symptômes tels que fatigue, palpitations ou tolérance réduite à l’effort. Les études cliniques disponibles ont montré que des médicaments comme le mavacamten améliorent précisément ces aspects : l’état des symptômes, la capacité d’exercice sur le test cardio-pulmonaire et certains biomarqueurs qui reflètent la biologie de la maladie » conclut-il.
