Bayer annonce que l’acoramidis est désormais remboursé en Italie pour le traitement de l’amylose à transthyrétine (Attr), tant sous ses formes « de type sauvage » que sous ses formes variantes, chez les patients adultes atteints de cardiomyopathie (Attr-Cm). L’accès à une thérapie par le biais du Service National de Santé marque « une étape importante pour une maladie rare, évolutive et souvent sous-diagnostiquée », peut-on lire dans la note. Le remboursement par l’Agence italienne des médicaments fait suite aux approbations des autorités de réglementation américaines (Fda, novembre 2024) et européennes (EMA, février 2025).
L’amylose cardiaque à transthyrétine – explique l’entreprise – est caractérisée par le dépôt dans le cœur de fibrilles amyloïdes dérivées de la protéine transthyrétine (Ttr), avec un impact négatif sur la fonction cardiaque. La maladie peut se manifester par des symptômes communs à d’autres maladies cardiaques, comme une fatigue persistante, une dyspnée même avec des efforts légers, des arythmies ou une syncope, rendant le diagnostic complexe. Des manifestations systémiques telles que le syndrome bilatéral du canal carpien, des troubles de la colonne lombaire ou des symptômes neuropathiques peuvent souvent apparaître des années avant l’atteinte cardiaque. Reconnaître ces signaux est essentiel pour intercepter la maladie à ses débuts, lorsque le cœur n’a pas encore développé de dommages structurels avancés. L’amélioration de la prise en charge de l’Attr-Cm vient aujourd’hui de la combinaison d’une plus grande sensibilisation clinique et de l’utilisation d’outils de diagnostic de plus en plus précis, de l’imagerie non invasive aux tests de chimie sanguine et aux analyses génétiques, qui permettent l’identification précoce des patients à risque et l’initiation de parcours thérapeutiques ciblés. Dans ce contexte, l’acoramidis représente une innovation pharmacologique visant à améliorer l’évolution de la pathologie. Développé pour stabiliser la protéine transthyrétine dans sa forme physiologique, le médicament réduit la formation de fibrilles amyloïdes déposées dans le myocarde, intervenant directement sur le processus pathologique sous-jacent à Attr-Cm.
« L’entrée de l’acoramidis dans la pratique clinique quotidienne représente une avancée significative dans la gestion de l’Attr-Cm – commente Giovanni Palladini, médecin en médecine interne, directeur du Centre d’amylose systémique et de maladies hautement complexes de la Fondation Irccs Policlinico San Matteo di Pavia, professeur titulaire de biochimie clinique et de biologie moléculaire clinique à l’Université de Pavie – Disposer d’un traitement ciblé qui établit un lien spécifique avec la transthyrétine, démontrant un grand pouvoir et une grande capacité à stabiliser le la protéine elle-même, permet d’intervenir efficacement sur le processus pathologique et de construire des parcours de traitement structurés. C’est une étape importante pour une maladie qui nécessite un diagnostic précoce, une surveillance attentive et des thérapies ciblées ».
« Le remboursement de l’acoramidis par Aifa représente une étape importante pour les patients atteints d’Attr-Cm, pour leurs familles et pour la communauté clinique – déclare Simona Gatti, directrice médicale de Bayer Italia – Ce résultat témoigne de l’engagement constant et continu de Bayer dans le domaine des maladies cardiovasculaires et de notre volonté de mettre des solutions innovantes et accessibles à la disposition d’un nombre toujours croissant de patients ».
Le remboursement de l’acoramidis – rappelle la note – est basé sur les résultats de l’étude clinique pivot « Attribute-Cm » réalisée sur des patients atteints d’Attr-Cm. L’essai a atteint le principal critère composite de mortalité toutes causes confondues et d’hospitalisations cardiovasculaires, montrant une amélioration par rapport au placebo après seulement trois mois de traitement. Après 30 mois, le risque combiné de mortalité et d’hospitalisations cardiovasculaires récurrentes était réduit de 42 % par rapport au placebo, tandis que le taux annualisé d’hospitalisations cardiovasculaires était divisé par deux. Le profil de sécurité était globalement favorable. Ces données ont soutenu l’approbation de l’EMA et la reconnaissance ultérieure du remboursement en Italie, confirmant la valeur clinique d’une thérapie conçue pour agir directement sur le mécanisme sous-jacent à la maladie.
