L’éfimosfermine, un traitement hépatique expérimental, à administrer une fois par mois, a obtenu la désignation de thérapie révolutionnaire de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis et la désignation de médicaments prioritaires (Prime) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) pour le traitement de la stéatohépatite associée à un dysfonctionnement métabolique (MASH). GSK l’a annoncé dans une note, rappelant que la désignation FDA vise à accélérer le développement et l’examen de médicaments pour des maladies graves, pour lesquelles des preuves cliniques préliminaires indiquent le potentiel d’une amélioration substantielle par rapport aux thérapies disponibles. Et la désignation EMA fournit un soutien scientifique et réglementaire aux médicaments susceptibles de répondre à d’importants besoins médicaux non satisfaits.
« Mash affecte des millions de personnes dans le monde et constitue l’une des principales causes de transplantation hépatique aux États-Unis et en Europe, mais les options de traitement sont limitées pour la plupart des patients et inexistantes pour ceux atteints de la forme la plus avancée de la maladie », explique Kaivan Khavandi, vice-président senior, responsable de la R&D pour les maladies respiratoires, immunologiques et inflammatoires et responsable des sciences translationnelles et du développement chez GSK. « Ces désignations – souligne-t-il – reconnaissent le potentiel de l’efimosfermine et reflètent l’élan croissant de GSK dans le domaine de la santé du foie. Nous pensons que l’efimosfermine a le potentiel d’améliorer considérablement le niveau de soins, en agissant directement sur la fibrose hépatique. »
Les deux désignations – explique la note – étaient étayées par des données relatives à des patients atteints de Mash présentant une fibrose modérée à avancée (F2/F3) et une cirrhose (F4). Ces données incluent les données de phase 2 à 48 semaines pour les patients atteints de fibrose F2/F3 qui ont montré une amélioration de la fibrose et de la résolution du MASH avec l’éfimosfermine administrée une fois par mois par rapport au placebo. Les données ont également confirmé un profil de sécurité bien toléré, avec des effets indésirables légers et transitoires, notamment des nausées, des vomissements et de la diarrhée. Efimosfermin – rapporte la société – est actuellement en phase 3 avec les études Zenith-1 et Zenith-2, qui évaluent son efficacité et sa sécurité chez les patients atteints de Mash atteints de fibrose F2/F3. Les essais de phase 3 chez les patients Mash atteints de fibrose F4 devraient commencer cette année. Mash – précise GSK – est une maladie hépatique chronique et évolutive qui touche jusqu’à 5% de la population mondiale et est l’une des principales causes de transplantation hépatique tant aux États-Unis qu’en Europe. L’accumulation de tissu cicatriciel, ou fibrose, est un indicateur clé d’issues graves pour les patients, notamment la cirrhose, l’insuffisance hépatique et le cancer du foie. Actuellement, les options de traitement spécifiques au foie sont limitées pour les patients atteints de fibrose modérée à avancée, et il n’existe aucun traitement approuvé pour le Mash cirrhotique (F4).
