Le problème qui se pose actuellement concernant la disponibilité des anticorps monoclonaux pour le traitement de la maladie d’Alzheimer « ne concerne pas tant l’efficacité ou le rapport risque-bénéfice, qui est en faveur du bénéfice, mais est une question de coûts et de bénéfices. L’avantage que nous avons actuellement de ces médicaments – à 36 mois et 48 mois – est celui de plus en plus important du gain de temps de 2 ans sur l’évolution de la maladie. Cela a également une signification très forte du point de vue des coûts. soins sociaux, économiques, institutionnels et gestion des soins de longue durée, mais avec un coût du médicament très élevé ». Ainsi Camillo Marra, directeur de la clinique de la mémoire de la Fondation Polyclinique A. Gemelli et professeur de neurologie à l’Université catholique du Sacré-Cœur de Rome, clarifie la situation du remboursement des médicaments innovants contre la maladie d’Alzheimer, actuellement évalués par l’Aifa – l’Agence italienne du médicament.
Actuellement, « en Angleterre, il existe une autorisation pour l’usage clinique, mais Nice a refusé le remboursement au niveau des services de santé – poursuit-il – Des attitudes similaires ont été adoptées, par exemple en France, aux Pays-Bas et en Allemagne, avec des comportements légèrement différents. Nous travaillons pour comprendre quel patient est le plus efficace dans l’administration du médicament et qui peut en tirer le plus grand bénéfice possible et comment réduire les coûts de gestion de la thérapie ».
Le processus d’approbation des médicaments innovants contre la maladie d’Alzheimer « a été assez complexe, d’abord aux États-Unis, puis en Europe et connaît actuellement des problèmes critiques majeurs en Italie aussi – reconstitue l’expert – Cette difficulté vient du fait que le premier médicament, l’aducanumab, a été approuvé aux États-Unis, pour la première fois, en utilisant un critère de substitution pour évaluer l’efficacité, c’est-à-dire le nettoyage du cerveau de la bêta-amyloïde, une protéine qui s’accumule chez ces patients. Il s’agit d’un critère dérivé, «
Le problème est qu’« il manque certains éléments pour définir le profil des patients qui répondent davantage au traitement que les non-répondeurs – explique Marra – Cependant, nous en savons certainement plus sur ceux qui présentent un plus grand risque de développer des effets secondaires : les personnes au-delà d’un certain âge ; les patients qui ont souffert d’événements ischémiques cérébraux récents ou qui sont sous traitement anticoagulant. le risque d’hémorragie est assez élevé ». L’orientation réglementaire », en général, « est de ne pas administrer le médicament dans ces situations ».
L’identification du « patient idéal » est plus complexe car « elle repose sur la définition de la « phase 4 du déficit cognitif » qui indique le niveau de déficit cognitif auquel il vaut encore la peine de donner le traitement et au-delà duquel il ne vaut plus la peine. Sur ce point – précise le neurologue – nous n’avons, par exemple, que le texte du Cdr : nous savons que si le patient dépasse 1, il doit être considéré comme incurable, entre 0,5 et 1, il doit être considéré comme traitable. est une mesure grossière : nous devrions trouver des mesures capables d’identifier les patients à risque de développer la maladie, évidemment porteurs de bêta-amyloïde et de phospho-tau, donc souffrant de la pathologie d’Alzheimer, avec d’autres méthodes d’investigation, dans une phase plus précoce – souligne-t-il – probablement avec un plus grand bénéfice à long terme de 2.000, 4.000, 5.000 patients suivis pendant 3, 4, 5, 6 ans ».
Une autre question importante sur la table de l’AIFA concerne « le choix du mode d’administration, l’identification des centres et les qualifications que devraient avoir ceux qui sont capables d’effectuer toute cette activité de sélection des patients, de suivi et de distribution de médicaments – souligne Marra – En Italie, nous avons plus de 500 centres et leurs caractéristiques ne sont pas tous les mêmes et tous ne disposent pas des installations nécessaires pour gérer de la même manière le diagnostic, les perfusions et le suivi. organismes de réglementation des soins de santé ».
