L’Agence italienne des médicaments (AIFA) a approuvé le remboursement du pirtobrutinib pour le traitement des patients adultes souffrant de leucémie lymphoïde chronique (LLC) en rechute ou réfractaire. La décision, publiée au Journal officiel le 26 mars 2026, rend le médicament accessible aux patients préalablement traités par un inhibiteur covalent de la tyrosine kinase de Bruton (Btk). Lilly l’a annoncé dans une note, soulignant que la LLC est une tumeur hématologique caractérisée par une accumulation de lymphocytes B dans le sang veineux périphérique et les organes lymphoïdes. Dans les premiers stades, la maladie se développe sous la forme d’une prolifération de cellules « clonales », c’est-à-dire de copies identiques des lymphocytes pathologiques atteints, suivie de l’implication des structures lymphatiques – ganglions lymphatiques et rate – qui augmentent en taille.
En Occident, la LLC est la forme de leucémie la plus fréquente chez l’adulte et son incidence est estimée à 5 cas pour 100 000 personnes. En Italie, on estime qu’environ 3 000 nouveaux cas sont enregistrés chaque année. La maladie est typique des âges plus avancés, avec 40 % des diagnostics posés après 75 ans et seulement 15 % avant 50 ans. L’âge moyen au diagnostic est d’environ 70 ans, avec une légère prévalence d’hommes par rapport aux femmes. Malgré les progrès thérapeutiques, de nombreux patients atteints de LLC souffrent de multiples rechutes ou deviennent résistants au traitement. Le pirtobrutinib représente une innovation thérapeutique significative, car il agit comme un inhibiteur non covalent de Btk et est capable de se lier à la protéine cible d’une manière différente par rapport aux inhibiteurs covalents de première et deuxième génération.
« L’approbation du remboursement du pirtobrutinib représente un changement de paradigme pour les patients atteints de LLC qui ont déjà épuisé les options thérapeutiques standards avec des inhibiteurs covalents de Btk – commente Paolo Ghia, professeur titulaire d’oncologie médicale à l’Université Vita-Salute San Raffaele de Milan – Grâce à son mécanisme d’action unique et réversible, le pirtobrutinib est capable de surmonter les résistances moléculaires qui se développent au cours des traitements antérieurs, offrant une nouvelle et concrète opportunité de contrôle de la maladie avec un profil de sécurité très gérable. »
Les résultats de l’étude clinique de phase 1/2 Bruin, publiés dans le ‘New England Journal of Medicine’ en 2023 – rapporte la note – ont démontré l’efficacité du médicament chez une population de patients fortement prétraités, montrant des réponses cliniques durables même en cas de pronostic défavorable. L’étude de phase 3 Cll-Bruin 321 a ensuite comparé le pirtobrutinib au traitement standard de référence dans le même contexte, démontrant son efficacité supérieure. « Les données cliniques démontrent que le pirtobrutinib garantit une efficacité significative chez les patients atteints de LLC en rechute ou réfractaire, comblant un vide thérapeutique important – souligne Pier Luigi Zinzani, professeur titulaire d’hématologie, directeur de l’Institut d’hématologie Seràgnoli de l’Université de Bologne – Enfin, le fait que cette option soit remboursée en Italie nous permet de gérer le parcours thérapeutique avec plus de flexibilité et de précision, en garantissant aux patients une meilleure qualité de vie et une réponse prolongée dans le temps, même après l’échec des thérapies ciblées disponibles aujourd’hui ».
« Pour les personnes vivant avec la leucémie lymphoïde chronique, surtout aux stades avancés de la maladie, la qualité de vie et l’efficacité thérapeutique doivent aller de pair. L’innovation a de la valeur lorsqu’elle répond concrètement aux besoins des patients – souligne Davide Petruzzelli, président de l’association de patients La Lampada di Aladino Ets – La disponibilité de nouvelles solutions thérapeutiques représente un pas important dans cette direction : non seulement elle élargit les possibilités de traitement, mais elle le fait en gardant la personne et son bien-être général au centre ».
Depuis 2023, le pirtobrutinib est remboursé en Italie pour le traitement des patients adultes atteints d’un lymphome à cellules du manteau (MCL) en rechute ou réfractaire, préalablement traité par un inhibiteur de Btk. A quoi s’ajoute désormais l’indication dans la LLC. « Nous sommes fiers de pouvoir rendre le pirtobrutinib également disponible pour cette population de patients hématologiques – conclut Elias Khalil, président et PDG du Lilly’s Italy Hub – Cette nouvelle approbation reflète notre engagement constant en faveur de l’innovation en oncologie et de la recherche de solutions qui peuvent réellement faire une différence pour les personnes souffrant de tumeurs rares ou complexes ».
