« En Italie, 92 % des oncologues ont utilisé des médicaments anticancéreux non remboursés par le Service National de Santé et en dehors des essais cliniques. Huit sur 10 jugent la collaboration avec la pharmacie de leur établissement bonne pour les demandes d’accès précoce aux thérapies. Cependant, des difficultés procédurales subsistent, notamment au niveau bureaucratique et administratif : les formulaires sont très longs à remplir et les délais d’attente sont souvent perçus comme longs par rapport aux besoins cliniques ». C’est le tableau – rapporte une note – qui ressort d’une enquête de l’Association italienne d’oncologie médicale (Aiom) distribuée aux oncologues italiens en mai 2026 et présentée aujourd’hui lors de la conférence nationale organisée par l’Aiom. L’événement, qui s’ouvre aujourd’hui à Bologne, voit la participation de représentants de patients, de cliniciens, d’institutions, de pharmacoéconomistes et de l’industrie pharmaceutique. L’objectif est de discuter de nouvelles solutions et de faire des propositions pour optimiser l’accès précoce aux traitements contre le cancer en Italie.
« À l’heure actuelle – poursuit la note – en Italie, les principales voies d' »accès anticipé » qui permettent un remboursement intégral par le service public sont le Fonds AIFA de 5% et la loi 648/1996. Ensuite, il y a l’usage compassionnel/nominal, avec fourniture gratuite par l’entreprise pharmaceutique. De plus, un médecin peut prescrire un médicament ‘off label’, c’est-à-dire en dehors des indications officiellement approuvées, en soumettant la demande à son propre hôpital, qui peut décider de prendre en charge la dépense ». « Cependant, 44% des oncologues déclarent avoir rencontré des difficultés de procédure au sein du fonds de 5% de l’Agence italienne des médicaments. 32% ont admis le même problème en demandant un médicament ‘off label’ et 13% en recourant à la loi 648/96 et 29% en utilisant des programmes d’usage compassionnel/nominal ».
En Italie « les procédures de négociation du remboursement impliquent qu’un temps considérable s’écoule avant la disponibilité effective dans la pratique clinique d’un nouveau médicament approuvé par l’Agence européenne des médicaments – souligne Massimo Di Maio, président national de l’Aiom – En oncologie, le facteur temps est presque toujours crucial en ce qui concerne l’histoire naturelle de la maladie et les besoins cliniques des patients. D’où la nécessité de disposer d’outils efficaces et sûrs pour un accès rapide et précoce aux thérapies innovantes. l’enquête présentée à Bologne – poursuit-il – avait pour but d’évaluer les connaissances des oncologues en matière d’outils d’accès précoce, conscients qu’une mise à jour rapide est essentielle pour éviter une perte d’opportunité pour les patients. De plus, nous avons voulu enquêter sur les difficultés procédurales rencontrées ».
Par rapport à une enquête identique réalisée en 2020, des améliorations sont mises en évidence – précise Di Maio – même si les délais pour obtenir un médicament ne sont pas toujours assez rapides. En tant que société scientifique, nous sommes également convaincus de la nécessité absolue de valoriser les données produites grâce à un accès précoce d’un point de vue scientifique. L’utilisation précoce de certaines thérapies produit des indications précieuses concernant la tolérance, la toxicité et l’efficacité. Jusqu’à présent, en Italie, les informations scientifiques provenant des patients traités dans ce cadre particulier ont été peu exploitées. Tout cela – souligne-t-il – peut également être très utile à des fins réglementaires, car il s’agit potentiellement de données qui indiquent comment et dans quelle mesure un nouveau traitement fonctionne sur une population réelle de patients italiens ».
« Il est clair qu’en Italie l’accès précoce aux médicaments innovants fait partie d’un cadre réglementaire encore hétérogène et complexe – souligne Rossana Berardi, présidente élue de l’Aiom – Des outils tels que les programmes d’usage compassionnel et les demandes d’accès au fonds de 5% de l’Aifa représentent des opportunités importantes, mais ils n’obtiennent pas toujours un avis favorable et, dans certains cas, les délais de réponse sont difficiles à être compatibles avec les besoins cliniques des patients. en décourageant l’utilisation de sentiers qui pourtant peuvent faire une différence pour les malades ».
Selon Berardi, « il est donc nécessaire de simplifier les procédures, de rendre les parcours plus homogènes et de réduire les charges bureaucratiques, afin que l’innovation puisse parvenir plus rapidement à ceux qui en ont besoin. En même temps – ajoute-t-il – notre enquête met également en évidence certaines lacunes dans la préparation des médecins spécialistes. C’est pourquoi il est essentiel de garantir une mise à jour constante et des parcours de formation qualifiés, de manière à renforcer un domaine crucial de notre profession. avec de nouveaux projets ».
« L’accès anticipé est une pratique consolidée dans presque tous les pays européens – affirme Giuseppe Curigliano, président élu de l’Esmo-European Society For Medical Oncology – Les mécanismes de régulation sont diversifiés et reflètent les caractéristiques de chaque service national de santé. Il existe certes des difficultés, mais nous ne devons pas oublier que notre pays a été jusqu’à présent l’un des premiers en Europe à disposer de médicaments innovants dans la pratique clinique. Constitution donc, toutes les possibilités de traitement pour les patients sont toujours garanties et donc, si nécessaire, un accès précoce possible aux thérapies ».
« L’Italie – souligne Pierluigi Russo, directeur technico-scientifique de l’Aifa – garantit des normes élevées de soins aux patients grâce, avant tout, au caractère universaliste de notre Service National de Santé. C’est précisément pour cette raison qu’il est nécessaire d’accorder une extrême attention à l’utilisation des ressources publiques, plus que ce qui se passe dans d’autres systèmes de santé à prédominance privée. » Nous disposons déjà de divers instruments réglementaires pour un accès anticipé aux dépens du NHS, notamment en l’absence d’alternatives thérapeutiques, et nous continuerons à nous engager dans le sens d’une amélioration continue. Cependant, deux aspects doivent être considérés – souligne-t-il – Le premier concerne les procédures d’autorisation réglementaires ordinaires au niveau européen et l’évaluation du remboursement par l’Aifa : l’Agence a déjà amélioré ses performances, enregistrant l’un des meilleurs temps en Europe ».
« La seconde concerne l’ensemble des procédures administratives impliquant les Régions : du côté des médicaments innovants, la législation actuelle prévoit déjà l’inclusion automatique de ces médicaments dans les manuels régionaux ; mais il faut aussi considérer le calendrier lié à la réalisation des appels d’offres publics au niveau régional. Il est essentiel – conclut-il – la collaboration de tous les sujets impliqués, à chaque niveau organisationnel du NHS, pour garantir l’accès aux médicaments associés aux meilleures preuves possibles, en tenant compte à la fois de la gravité de la pathologie et de leur avantage thérapeutique par rapport aux alternatives disponibles, dans la perspective d’une prise en compte responsable de la soutenabilité des dépenses publiques ».
