L’Agence italienne du médicament Aifa a approuvé le remboursement d’Adzynma® (Adamts13 recombinant) pour le traitement du déficit enzymatique Adamts13 chez les patients pédiatriques et adultes atteints de purpura thrombocytopénique thrombotique congénital (cTtp). Takeda l’a annoncé dans une note, soulignant que « l’Adamts13 recombinant est la seule thérapie enzymatique substitutive dans l’Union européenne spécifique pour le traitement du cTtp, une maladie ultra-rare de la coagulation sanguine causée par un déficit de l’enzyme Adamts13 ». La maladie est associée à des événements aigus et subaigus, à des symptômes chroniques débilitants et à des manifestations de purpura thrombocytopénique thrombotique pouvant inclure une thrombocytopénie, une anémie hémolytique microangiopathique, des manifestations rénales, un accident vasculaire cérébral et des douleurs abdominales. S’ils ne sont pas traités, les événements aigus de TTP ont un taux de mortalité supérieur à 90 %. Le TTP a été décrit pour la première fois en 1924 et ce n’est que dans les années 1970 que la forme congénitale a été découverte. On estime aujourd’hui qu’elle touche entre 0,5 et 2 personnes par million. Un diagnostic précoce et un traitement rapide sont essentiels pour améliorer le pronostic et la qualité de vie des patients. »
Le médicament – poursuit la note – agit en rétablissant les niveaux physiologiques de l’enzyme Adamts13, réduisant le risque d’événements aigus et de symptômes chroniques associés à la maladie, avec un bon profil de sécurité favorable par rapport aux thérapies à base de plasma. Les effets indésirables les plus courants ont une faible incidence et sont généralement représentés par : maux de tête, diarrhée, étourdissements, infection des voies respiratoires supérieures, nausées et migraine. « L’admission au remboursement de l’Adamts13 recombinant en Italie – déclare Raimondo De Cristofaro, professeur agrégé de médecine interne, Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli Irccs – fait suite à l’approbation européenne, obtenue sur la base des résultats du premier essai clinique croisé randomisé, contrôlé et ouvert de phase 3 dans le cTtp, confirmant la valeur d’une enzymothérapie substitutive capable de réduire le risque d’événements aigus et subaigus avec un profil de sécurité favorable ». Les résultats obtenus lors de l’essai clinique de phase 3, qui a conduit à l’approbation européenne et italienne, ont été publiés dans le « New England Journal of Medicine » en mai 2024, démontrant l’efficacité de la thérapie et la réduction des événements aigus.
« Nous sommes fiers d’annoncer cette avancée thérapeutique pour les patients souffrant de purpura thrombocytopénique thrombotique congénital – déclare Alessandra Fionda, responsable médicale et réglementaire de Takeda Italie et Grèce – C’est le seul traitement spécifique disponible qui agit en remplaçant l’enzyme manquante rAdamts13, améliorant également la qualité de vie des patients atteints de cTtp, une pathologie caractérisée par des événements aigus potentiellement mortels et des symptômes chroniques débilitants ». Laura Nocerino – Responsable de la BU Rare Takeda Italie et Grèce conclut : « Depuis 70 ans chez Takeda, nous nous occupons de l’innovation dans les maladies sanguines rares, en nous engageant à développer des solutions thérapeutiques innovantes. Grâce à cette expérience et avec notre engagement, nous voulons répondre aux besoins non satisfaits des patients, qui sont encore nombreux, notamment dans les pathologies ultra-rares telles que le purpura thrombocytopénique thrombotique ».
