01 septembre 2026 | 10h49
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La Commission européenne (CE) a accordé une autorisation de mise sur le marché du trofinétide « dans le traitement des symptômes neurocomportementaux du syndrome de Rett chez les patients adultes et pédiatriques âgés de cinq ans et plus. Le médicament est le premier et le seul traitement approuvé pour cette indication dans l’Union européenne (UE) ». Acadia Pharmaceuticals l’annonce dans une note. « Le syndrome de Rett se caractérise par un tableau neurocomportemental complexe qui comprend une phase régressive, caractérisée par la perte rapide des compétences linguistiques et de communication, fréquemment associée à des troubles du sommeil, de l’anxiété et d’autres altérations comportementales qui compromettent considérablement la qualité de vie des patients et de leurs familles », explique Aglaia Vignoli, professeur agrégé de neuropsychiatrie infantile à l’Université de Milan, directrice du Département de neuropsychiatrie infantile Asst Grande Ospedale Metropolitano Niguarda, Milan. « Avec la progression de la maladie, l’implication s’étend à d’autres aspects, en particulier moteur, entraînant un handicap complexe qui affecte presque tous les aspects de la vie quotidienne. C’est pourquoi nous sommes enthousiasmés par le pas en avant réalisé au niveau européen, pour offrir aux patients, à leurs familles et à l’ensemble de la communauté clinique, une nouvelle opportunité de contrecarrer les symptômes neurocomportementaux de la maladie ».
L’approbation du trofinétide « marque une étape importante dans notre mission visant à fournir un traitement innovant aux milliers de personnes vivant avec le syndrome de Rett dans l’UE qui vivent depuis longtemps avec d’importants besoins médicaux non satisfaits – déclare Catherine Owen Adams, PDG d’Acadia Pharmaceuticals. L’autorisation de mise sur le marché du trofinétide dans l’UE repose principalement sur les résultats de l’étude de phase 3 Lavender™, qui a démontré des améliorations statistiquement et cliniquement significatives des principales caractéristiques du syndrome de Rett, telles que mesurées par les critères d’évaluation principaux suivants : le questionnaire sur le comportement du syndrome de Rett (Rsbq) et l’échelle d’impression clinique globale d’amélioration (CGI-I).
« Cette étape historique – commente Pedro Rocha, président de Rett Syndrome Europe – représente une avancée significative pour les patients, les soignants et la communauté plus large du syndrome de Rett en Europe, qui attend depuis longtemps une option thérapeutique spécifiquement axée sur les symptômes neurocomportementaux de ce trouble complexe. Nous trouvons un encouragement dans cette approbation et sommes confiants quant à l’impact positif qu’elle pourrait avoir pour les familles en Europe touchées par le syndrome de Rett ». Avec cette approbation – conclut la note – le trofinétide, un analogue synthétique du tripeptide N-terminal du facteur de croissance analogue à l’insuline 1 (Igf-1), a reçu une autorisation de mise sur le marché dans les 27 États membres de l’UE, ainsi qu’en Islande, au Liechtenstein et en Norvège. Dans le cadre de la prochaine étape visant à rendre le trofinétide accessible aux patients de l’UE, Acadia entreprendra les processus d’approbation nécessaires auprès des autorités compétentes.
