Le nouveau consortium de recherche européen Epica-dipg (European Pediatric Immunotherapy Trial with Combinatory Advanced Therapy Medicinal Products for Dipg) est né au sein de la Mission Horizon Europe Cancer, coordonnée par l’Institut de Recerca Sant Joan de Déu Barcelone (Irsjd). Le projet de cinq ans vise à évaluer une nouvelle stratégie d’immunothérapie pour les enfants et les adolescents touchés par le gliome pontique intrinsèque diffus (Dipg), une tumeur cérébrale pédiatrique mortelle caractérisée par une détérioration neurologique progressive et irréversible. « En plus de l’étude clinique, le projet développera une stratégie de diagnostic complémentaire pour la surveillance mini-invasive de la réponse immunitaire et de la réponse au traitement, ainsi qu’un modèle transfrontalier pour la production et la distribution centralisées de thérapies avancées aux hôpitaux des différents pays impliqués. Le consortium évaluera si ce modèle peut contribuer à rendre des traitements aussi complexes et coûteux plus accessibles à l’avenir. » C’est ce que souligne une note de l’hôpital Bambino Gesù.
Les partenaires du consortium comprennent l’hôpital pédiatrique Bambino Gesù Irccs de Rome et le Centre Princess Máxima d’Utrecht, ainsi que trois organisations de patients, une pour chaque pays participant, et des experts en réglementation des médicaments et en évaluation des technologies de la santé.
Gliome pontin intrinsèque diffus (Dipg). « C’est la tumeur pédiatrique du tronc cérébral la plus fréquente et l’une des tumeurs pédiatriques avec la mortalité la plus élevée. Chaque année en Europe, plus de 300 nouveaux cas sont diagnostiqués, généralement chez des enfants d’environ sept ans. La tumeur se développe dans le pont, une région du tronc cérébral impliquée dans des fonctions essentielles telles que le mouvement, la respiration et la déglutition, et progresse rapidement – rappelle l’hôpital du Vatican – Sa croissance généralisée dans le tissu cérébral sain rend impossible l’ablation chirurgicale, alors que les traitements conventionnels contre le cancer se sont révélés inefficaces. Focal La radiothérapie reste le traitement principal et peut apporter un soulagement temporaire des symptômes, mais n’est pas curative. Moins de 10 % des enfants survivent deux ans après le diagnostic et moins de 1 % pendant cinq ans ensemble. Les différentes activités du projet aborderont les aspects cliniques, réglementaires et logistiques nécessaires pour tester une immunothérapie complexe, encore en recherche, dans les hôpitaux de plusieurs pays européens.
Un projet basé sur la collaboration. « Epica-Dipg rassemble des centres de référence en oncologie pédiatrique, des organismes de recherche, des experts en réglementation, des spécialistes de l’évaluation des technologies de santé, des partenaires de communication et des organisations de patients d’Espagne, d’Italie et des Pays-Bas. Le recrutement des patients impliquera le Centre de cancérologie pédiatrique de Barcelone (Pccb) de l’hôpital pour enfants Sant Joan de Déu de Barcelone, l’hôpital pour enfants Bambino Gesù en Italie et le Centre Princesse Máxima aux Pays-Bas », rappelle la note.
« Epica-Dipg ne se limite pas à se demander s’il est possible de tester une nouvelle stratégie thérapeutique, mais aussi si tout le chemin qui l’accompagne peut être porté à une plus grande échelle – a déclaré l’investigateur principal Andrés Morales La Madrid, du PCCB de l’hôpital pour enfants Sant Joan de Déu de Barcelone – Pour une tumeur pédiatrique rare comme le DIPG, l’étude clinique, les outils de surveillance, la préparation réglementaire et le modèle de distribution doivent être considérés dans leur ensemble, afin que le projet puisse produire des preuves utiles ».
Le consortium comprend également des organisations de patients des trois pays participants : Pulseras Candela, Fondazione Il Coraggio dei Bambini et Vereniging Kinderkanker Nederland. Les organisations de patients, les représentants des familles et les soignants contribueront à la conception, à l’examen et à l’évaluation continue du protocole clinique et du matériel destiné aux patients. Leur implication vise à garantir que l’étude soit compréhensible, éthiquement solide et attentive aux expériences concrètes des enfants et des familles confrontés à un diagnostic grave et rare. « Les familles apportent avec elles des connaissances et des points de vue acquis grâce à leur expérience avec le Dipg et aux difficultés auxquelles elles sont confrontées – a déclaré Alessandro Cannolicchio, président de la Fondation Il Coraggio dei Bambini – Leur implication peut aider Epica-Dipg à mieux comprendre les questions et les préoccupations des familles, à communiquer l’incertitude de manière ouverte et transparente et à garantir que l’information soit partagée avec sensibilité et compréhension lorsqu’il est nécessaire de prendre des décisions difficiles ».
Une stratégie thérapeutique pionnière entre en phase d’essais cliniques. « Epica-Dipg évaluera une immunothérapie combinatoire innovante encore en phase de recherche, qui sous cette forme n’a jamais été testée chez l’homme. Puisqu’il s’agit d’une étude de Phase I, son objectif principal est d’évaluer sa sécurité. «
Un modèle académique pour la production et la distribution de thérapies avancées. Les médicaments de thérapie innovante sont complexes et coûteux à produire, en particulier lorsque le nombre de patients est faible et que la capacité de fabrication spécialisée est concentrée dans un nombre limité de centres. Epica-Dipg testera un modèle dans lequel les médicaments de thérapie innovante sont produits de manière centralisée dans des établissements universitaires spécialisés conformes aux bonnes pratiques de fabrication (BPF) et envoyés aux centres participants où les patients sont recrutés. Cela nous permettra d’évaluer si le recrutement décentralisé de patients peut fonctionner de manière fiable parallèlement à une production centralisée, même dans les hôpitaux qui ne disposent pas de leur propre capacité de production.
Epica-Dipg expérimente donc « un parcours de recherche intégré : l’étude clinique constitue le contexte pour l’évaluation de la thérapie, les diagnostics complémentaires aident à interpréter ce qui se passe au niveau biologique pendant le traitement et le modèle de production et de logistique permet de vérifier si cette approche peut fonctionner entre différents centres. Ce modèle – conclut la note – pourrait également avoir une pertinence au-delà de l’oncologie pédiatrique, en fournissant des indications utiles pour la distribution et l’utilisation d’autres thérapies contre d’autres maladies. Si Epica-Dipg produit les preuves que le projet vise à générer, le les résultats pourront guider les phases ultérieures de l’évaluation clinique, le développement futur de diagnostics complémentaires, la comparaison sur l’évaluation des technologies de la santé et des modèles de recherche universitaire sur les thérapies avancées dans les tumeurs pédiatriques rares, contribuant ainsi à jeter les bases de futures opportunités de recherche pour les enfants et les familles touchés par Dipg ».
