Italfarmaco Spa et Jcr Pharmaceuticals ont annoncé aujourd’hui un accord de licence exclusif pour le développement et la commercialisation du JR-141 aux États-Unis, en Europe et en Amérique latine (« territoires sous licence »), sous réserve de l’approbation réglementaire. JR-141 – informe une note – est une thérapie enzymatique substitutive capable de traverser la barrière hémato-encéphalique (BBB), actuellement en phase 3 (NCT04573023) d’évaluation comme traitement du syndrome de Hunter (également connu sous le nom de mucopolysaccharidose de type II ou Mps II). Jcr et Italfarmaco ont l’intention d’obtenir l’approbation réglementaire pour le JR-141 auprès de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis, de l’Agence européenne des médicaments (EMA), de l’Agence britannique de réglementation des médicaments et des produits de santé (Mhara) et de l’Agence brésilienne de réglementation des soins de santé (Anvisa). La molécule est déjà approuvée et commercialisée au Japon à partir de 2021 sous le nom de pabinafusp alfa. Suite aux approbations réglementaires de la FDA, de l’EMA, de la MHRA et de l’Anvisa, Italfarmaco – lit-on – commercialisera et distribuera le médicament dans les territoires autorisés, tandis que JCR conservera la responsabilité de la production du JR-141 au moment des autorisations de mise sur le marché. JCR recevra des paiements initiaux, des paiements d’étape et des redevances, en plus des revenus associés à la fourniture du médicament.
JR-141 – détaille la note – est une protéine de fusion recombinante de nouvelle génération composée d’un anticorps contre le récepteur de la transferrine humaine et de l’iduronate-2-sulfatase, une enzyme absente ou qui ne fonctionne pas correctement chez les individus atteints du syndrome de Hunter. JR-141 a été développé à l’aide de J-Brain Cargo, la technologie de pénétration BEE exclusive de JCR. J-Brain Cargo est conçu pour délivrer l’enzyme thérapeutique via le BEE afin d’atteindre directement le cerveau et de traiter les symptômes somatiques et neuropathiques de la maladie, qui peuvent conduire à un déclin cognitif progressif. Cet accord élargit la relation entre Jcr et Italfarmaco, qui ont conclu en décembre 2025 un accord de licence exclusive pour la commercialisation du givinostat au Japon, un traitement contre la dystrophie musculaire de Duchenne, ainsi qu’un accord de partenariat stratégique pour les thérapies contre les maladies rares.
« Nous sommes heureux de conclure cet accord stratégique avec Italfarmaco », a déclaré Hiroyuki Sonoda, Ph.D., président et directeur scientifique de JCR, « et de collaborer avec un partenaire de commercialisation mondial idéal alors que nous travaillons à atteindre notre objectif de rendre le JR-141 accessible aux personnes atteintes du syndrome de Hunter dans le monde entier. Italfarmaco possède une expertise dans le développement et la commercialisation de thérapies dans le monde entier, et nous sommes impatients de travailler avec eux pour rendre le JR-141 disponible également aux patients en dehors du Japon dans les plus brefs délais. Cet accord renforce notre engagement dans le partenariat avec Italfarmaco, développant des thérapies pour les maladies rares et génétiques destinées aux patients du monde entier.
« Cette collaboration – déclare Francesco Di Marco, président-directeur général du groupe Italfarmaco – marque une étape importante dans la relation entre Italfarmaco et Jcr Pharmaceuticals et reflète un engagement commun à développer des thérapies innovantes pour les personnes touchées par des maladies rares et génétiques. En combinant l’expérience pionnière de Jcr dans les technologies de barrière hémato-encéphalique et l’expertise mondiale d’Italfarmaco dans le développement et la commercialisation de thérapies pour les maladies rares, nous créons une base solide pour accélérer l’innovation au profit des communautés de patients. ils en ont davantage besoin. » « Basé sur le succès de la collaboration entre Italfarmaco et Jcr dans le domaine de la dystrophie musculaire de Duchenne, cet accord renforce encore – déclare Antonio Nardi, vice-président et responsable du développement commercial et du portefeuille d’Italfarmaco – notre partenariat et consolide l’ambition commune d’être une entreprise leader dans le domaine des maladies rares et génétiques.
Le paiement anticipé prévu par cet accord – conclut la note – a été inclus dans les prévisions de bénéfices consolidés de JCR pour l’exercice clos le 31 mars 2027. JCR Pharmaceuticals a développé une technologie propriétaire capable de traverser la barrière hémato-encéphalique (BBB), J-Brain Cargo, pour administrer des produits biopharmaceutiques dans le système nerveux central (SNC). Le premier médicament développé sur la base de cette technologie est le pabinafusp alfa, approuvé au Japon pour le traitement du syndrome de Hunter, une maladie de surcharge lysosomale. Avec J-Brain Cargo, Jcr s’engage à relever les défis cliniques encore non résolus de ces maladies, en délivrant l’enzyme à la fois dans le corps et dans le cerveau.
Le syndrome de Hunter (mucopolysaccharidose de type II ou Mps II) est une maladie de surcharge lysosomale à transmission récessive liée au syndrome de Hunter, qui touche environ 2 000 à 3 000 individus dans le monde (selon les recherches du JCR), et donne lieu à un large éventail de symptômes somatiques et neurologiques. La norme actuelle de soins pour le syndrome de Hunter est la thérapie enzymatique substitutive, qui ne traite pas les symptômes liés à une déficience du système nerveux central dans cette maladie lysosomale.
