La thérapie génique, les thérapies basées sur l’ARN, l’édition génétique et les CAR-T ouvrent également de nouvelles perspectives en neurologie. « Nous pouvons parler de révolution, si nous le voulons, même s’il est peut-être encore un peu tôt pour utiliser ce terme, car la plupart de ces approches thérapeutiques, très différentes les unes des autres, sont encore au stade expérimental. Il existe cependant de grands espoirs et des possibilités concrètes de développer, dans un avenir proche, des approches thérapeutiques significativement différentes de celles actuellement disponibles en neurologie. Elles sont toutes différentes, mais unies par l’objectif d’intervenir sur les mécanismes sous-jacents à la maladie, en agissant sur la cible responsable du dommage, qui peut être, par exemple, une certaine protéine. L’objectif est de prévenir ou de limiter la progression de la pathologie et, en perspective, de faire en sorte que la maladie ne se manifeste pas ou ait un impact beaucoup plus limité. » Ainsi Nicola De Stefano, président élu de Sin – Société italienne de neurologie, s’exprimant à l’occasion du 56e Congrès de la Société italienne de neurologie (Sin), prévu du 24 au 27 octobre à Florence.
« L’édition génétique et les interventions sur l’ARN messager – poursuit le neurologue – nous permettent d’agir sur les mécanismes qui régulent la production de certaines protéines, responsables de dysfonctionnements pouvant conduire à des maladies chroniques, comme la sclérose latérale amyotrophique (SLA) et certaines formes de démence. Dans certains cas, il est possible d’intervenir à travers des molécules que nous appelons oligonucléotides antisens, dans le but de modifier ces mécanismes. Les Car-T, en revanche, représentent une approche complètement différente – précise-t-il – Cellules T « artificielles » capables de bloquer les antigènes à l’origine de pathologies graves, comme la sclérose en plaques et d’autres maladies à médiation immunitaire, y compris certaines formes d’encéphalite. Dans ce cas, nous intervenons directement sur les cellules qui conduisent au problème auto-immun, limitant les processus inflammatoires et, par conséquent, la neurodégénérescence. Car-T, qui en sont encore aux tout premiers stades de tests ».
« En revanche, pour les oligonucléotides antisens – observe de Stefano – il existe déjà des expériences significatives dans certaines pathologies : des résultats prometteurs ont été observés dans certaines formes familiales de SLA, ainsi que dans l’amyotrophie spinale chez les enfants, avec des améliorations significatives et, dans certains cas, même une résolution de la maladie. Pour beaucoup d’autres pathologies, cependant, il faut attendre : des essais sont en cours que je considère prometteurs, mais les résultats des prochaines années nous diront quels bénéfices seront obtenus ».
