Maladies rares, De Stefano (UniCatt) : « La thrombocytopénie augmente le risque de mortalité de 40 % »

Maladies rares, De Stefano (UniCatt) : « La thrombocytopénie augmente le risque de mortalité de 40 % »

« La thrombocytopénie immunitaire est une maladie rare qui, dans le récit actuel, est attribuée aux femmes jeunes. En réalité, elle est transversale : même les personnes âgées peuvent souffrir de thrombocytopénie immunitaire, ainsi que les jeunes et les enfants, bien sûr. C’est une pathologie non triviale, car elle augmente le risque de mortalité d’environ 40 % : environ la moitié de cette augmentation est liée aux hémorragies dues à un faible taux de plaquettes ». C’est ce qu’a déclaré Valerio De Stefano, professeur d’hématologie à l’Université catholique du Sacré-Cœur de Rome, à l’occasion de la troisième journée du Congrès national de la Société italienne pour l’étude de l’hémostase et de la thrombose (Siset), en cours à Rome.

« La situation change radicalement parce que nous disposons de différentes classes de médicaments qui peuvent augmenter le nombre de plaquettes – continue De Stefano – Avec la splénectomie, c’est-à-dire l’ablation de la rate, l’organe où se produit la destruction du complexe antigène-anticorps, nous avons jusqu’à 60% de patients indemnes de la maladie dans les 10 années suivantes. Mais heureusement, au cours des 10-15 dernières années, nous disposons de toute une classe de médicaments qui nous permettent de surmonter cette approche invasive. peuvent avoir des thérapies ‘one shot’, avec administration d’anticorps monoclonaux et donc une manipulation immunitaire qui conduit à un rééquilibrage du système immunitaire, ou des médicaments qui maintiennent la numération plaquettaire de manière chronique et stable, avec un effet de type immunitaire modeste ».

Enfin, De Stefano attire l’attention sur les difficultés de la recherche indépendante. « Aujourd’hui – conclut-il – nous sommes confrontés à des contraintes bloquantes de la part des réglementations sur la vie privée et des comités d’éthique qui tuent la possibilité de mener des recherches indépendantes. Actuellement, la seule recherche importante à grande échelle qui peut être réalisée est celle financée par l’industrie. C’est également une bonne chose, mais nous devons comprendre que, pour protéger les patients, il est nécessaire de faire un effort supplémentaire ».