« La vie des patients hémophiles a considérablement changé au cours des dix dernières années. Chez les patients qui avaient des anticorps contre le facteur VIII – les soi-disant inhibiteurs – la qualité de vie était vraiment faible : ils avaient des saignements continus et le traitement n’était pas efficace. L’utilisation de nouveaux médicaments bispécifiques », des molécules issues de la bioingénierie conçues pour lier simultanément deux cibles différentes, « a complètement changé leur vie ». C’est ce qu’a déclaré Flora Peyvandi, professeur de médecine interne à l’Université de Milan et directrice du Centre d’hémostase et de thrombose « Angelo Bianchi Bonomi » de la Polyclinique de Milan, s’exprimant aujourd’hui au XXIXe Congrès national Siset-Société italienne pour l’étude de l’hémostase et de la thrombose.
Avec les nouvelles thérapies « nous n’infusons pas le facteur manquant, mais nous essayons d’activer la coagulation – explique l’expert – C’est un nouveau chapitre de médicaments pour l’hémophilie A qui change la stratégie, l’efficacité et aussi la qualité de vie de nos patients. Ces thérapies ont une caractéristique importante : elles sont injectées par voie sous-cutanée à des intervalles beaucoup plus larges, d’une semaine à une fois par mois. Pour l’hémophilie B – ajoute-t-elle – il existe d’autres stratégies, dites de rééquilibrage : non seulement nous allons pour perfuser le nouveau facteur, mais nous disposons également de médicaments qui améliorent la coagulation en réduisant l’activité des anticoagulants. Pour le facteur VIII comme pour le facteur IX, il existe des produits avancés qui permettent une administration moins fréquente. La thérapie génique a également ouvert un chapitre très intéressant – illustre-t-il – Avec une seule perfusion intraveineuse, nous pouvons avoir, dans l’hémophilie B, des niveaux de facteur IX d’environ 30 à 35% après 5 ans. perfusion unique et une réponse beaucoup plus prolongée.
Enfin, Peyvandi attire l’attention sur les femmes. « Jusqu’à présent, elles se sentaient comme des mères ou des sœurs de patients hémophiles masculins, elles devaient les protéger et, si elles saignaient davantage, elles étaient un peu sous-estimées. Maintenant, nous devons penser qu’elles ne sont pas seulement porteuses, mais qu’elles peuvent être des femmes qui ont des problèmes. Nous devons comprendre quels sont ces problèmes et aussi trouver le meilleur traitement pour eux », conclut-elle.
