L'utilisation innovante du trioxyde d'arsenic (Ato) sous forme de comprimés par voie orale, et non plus par voie intraveineuse, l'amélioration des régimes thérapeutiques pour le traitement des patients âgés, jusqu'à de nouvelles découvertes sur les complications de la maladie et post-traitement. Tels sont quelques-uns des principaux sujets abordés par les hématologues italiens et internationaux lors du huitième symposium international sur la leucémie promyélocytaire aiguë (LAP) à Rome les 10, 11 et 12 avril. Au centre de la réunion se trouvaient les derniers défis à relever dans le traitement des patients souffrant du Lap ainsi que la mémoire du professeur Francesco Lo Coco, décédé en 2019, qui, avec ses recherches, a changé l'histoire du Lap, également connu sous le nom de fulminant. leucémie.
A l'ouverture des travaux, les hématologues – rapporte une note – ont discuté notamment de l'optimisation des schémas thérapeutiques sans chimiothérapie et de la prévention des rechutes à long terme. Maria Teresa Voso, professeur titulaire d'hématologie à l'hôpital universitaire de Rome Tor Vergata, parmi les coordinateurs scientifiques de l'événement, a présenté les données de la vaste base de données Apl Harmony qui met en évidence des facteurs tels que l'âge avancé et le risque élevé (selon la classification actuellement en vigueur). utilisation) car associé à une survie inférieure des patients. L'association de l'acide tout trans rétinoïque (Atra) et de l'Ato sans chimiothérapie s'est avérée être la meilleure option thérapeutique pour les groupes à risque dits « standards », avec des taux de survie à long terme élevés et une probabilité de rechute réduite par rapport aux autres. régimes thérapeutiques.
Des mises à jour importantes ont également été consacrées au traitement des complications importantes du Lap. Les résultats d'études récentes présentés lors du symposium suggèrent que les cellules souches leucémiques pourraient jouer un rôle important dans la genèse de la coagulopathie, une complication typique dans laquelle les patients présentent dès le début un saignement anormal potentiellement mortel. Il a été observé – détaille la note – qu'un sous-groupe spécifique de ces cellules leucémiques pourrait être responsable de la régulation de la coagulation, suggérant ainsi l'existence de nouvelles cibles thérapeutiques potentielles et le développement de stratégies plus efficaces pour gérer cette complication.
Voso et Marco Vignetti, président de la Fondation Gimema, ont passé en revue le présent et l'avenir de Lap. « Franco Mandelli a été le premier hématologue italien à apprendre à reconnaître cette étrange forme de leucémie, apprenant à Paris du découvreur de la maladie, l'hématologue Jean Bernard – a déclaré Vignetti – les recherches de Mandelli ont été complétées par Lo Coco, grâce également à sa grande organisation compétences, ainsi que celles d'un chercheur et d'un technicien de laboratoire compétents ».
La journée d’hier a cependant été consacrée à la mise à jour des nouvelles thérapies testées. Harry J Iland, professeur de médecine à l'Université de Sydney, en Australie, et médecin spécialiste au Royal Prince Alfred Hospital, a présenté les résultats d'une étude pertinente sur l'utilisation de l'arsenic oral. La thérapie standard à base d'Ato – lit-on dans la note – nécessite des perfusions prolongées de deux heures. Cette procédure, bien qu'efficace, a un impact sur l'utilisation des ressources hospitalières et le confort des patients. Oral Ato pourrait ainsi représenter une alternative avantageuse d’un point de vue économique et peut-être aussi en termes de sécurité, mais sa disponibilité pour un usage clinique est actuellement limitée principalement à la Chine et à Hong Kong.
L'étude d'Iland s'est concentrée sur la disponibilité d'une nouvelle formulation orale d'Ato, développée dans le cadre d'une thérapie de consolidation standard pour le traitement du Lap. La recherche a confirmé la bioéquivalence entre l'administration orale et intraveineuse, ce qui pourrait ouvrir de nouvelles perspectives dans la gestion de la maladie. En parallèle, d'autres chercheurs, comme Hongming Zhu de l'Institut d'hématologie de Shanghai, explorent la possibilité d'un traitement post-induction sans chimiothérapie pour les patients Lap, quelle que soit la classification du risque. Il s'agit d'un traitement post-rémission totalement exempt de chimiothérapie – a-t-il ressorti du symposium – qui comprend un traitement d'entretien oral. Une nouvelle perspective qui pourrait apporter des bénéfices significatifs à un plus grand nombre de patients.
Aujourd'hui, les travaux se sont conclus par la rencontre nationale du Gimema, au cours de laquelle les chercheurs ont informé les médecins et chercheurs en hématologie de toute l'Italie des activités de recherche, études et projets en cours réalisés par les 9 groupes de travail qui embrassent la plupart des pathologies hématologiques, tant d'un nature néoplasique et non néoplasique, et abordent des sujets plus « transversaux » tels que la qualité de vie et les complications infectieuses, qui, comme on le sait, sont très fréquentes chez les patients subissant des thérapies telles que les greffes de moelle.
Il y a actuellement plus de 50 études en cours promues par la Fondation Gimema – conclut la note – et on constate la participation active de presque tous les centres d'hématologie italiens – répartis sur tout le territoire national – qui appartiennent au réseau Gimema. Autre point important de cette journée, la session dédiée aux activités du laboratoire tant pour la partie santé (LabNet Network) que pour la partie recherche translationnelle.
Les trois jours d'événements ont eu lieu grâce au soutien de l'Ail – Association italienne contre la leucémie, le lymphome et le myélome, de l'Ail Rome, de l'Ail Bari, de l'Association européenne d'hématologie (Eha), de l'Université de Tor Vergata ; avec la contribution non conditionnée d'Abbvie, Amgen, Novartis, Astellas, AstraZeneca, Bristol Myers Squibb, Roche, Incyte, Jazz Pharmaceuticals, Servier Italia et avec le patronage de la Société italienne d'hématologie (Sie) et de la Société italienne d'hématologie expérimentale (Sies ).
