L'autorisation de la Commission européenne à la commercialisation d'Acoramidis marque une étape importante dans l'innovation thérapeutique pour les patients atteints d'amylose de la transirétine (ASTR-CM). Ce médicament sera disponible pour les adultes touchés par la forme de type sauvage, liés à l'âge, ainsi que pour ceux avec la variante héréditaire de la maladie. Un progrès fondamental dans la lutte contre une pathologie qui a un impact dévastateur sur la vie des patients. Sans traitement, en fait, l'espérance de vie est à environ 3 à 5 ans du diagnostic. Bayer communique cela dans une note.
ATTR-CM est une maladie grave et progressive qui provoque une cardiomyopathie restrictive, conduisant à une insuffisance cardiaque. Les patients affectés sont en continu au risque d'aggravation due à l'accumulation au cœur des fibrilles amyloïdes, de petites agrégations de protéines. Acoramidis est une petite molécule administrée par voie orale, hautement sélective, qui stabilise le transirétine, une protéine qui transporte les hormones thyroïdiennes, avec une efficacité supérieure à 90%. « Les acoramidis représentent des progrès significatifs dans le traitement de l'ACT -CM, une maladie souvent sous-jacente et progressive, causée par l'instabilité de la transirentine, qui conduit à la formation d'amyloïde dans le cœur avec de graves conséquences telles que l'insuffisance cardiaque et les arythmies – déclare Marianna Fontana, professeur de cardiologie au University College de Londres (UCL) et cardiologue au National Amylosis Center Au Royaume-Uni – l'innovation thérapeutique est essentielle pour améliorer les résultats de cette pathologie débilitante.
Christine Roth, vice-présidente exécutive, stratégie et commercialisation des produits mondiaux et membre de l'équipe de direction de Pharmaceuticals de Bayer, souligne l'importance de cette approbation: « L'insuffisance cardiaque est l'un des défis les plus graves pour la santé publique à l'échelle mondiale, et L 'ATR-CM est souvent une cause peu connue. Important, car il offre aux patients une nouvelle option thérapeutique à action rapide, capable de réduire le risque d'événements cardiovasculaires et de ralentir la progression de la maladie « .
L'approbation d'Acoramidis est basée sur les données de l'étude clinique d'attribut de phase III, qui a comparé l'efficacité et la sécurité du médicament avec un placebo, chez les patients atteints d'attrum-CM. Les résultats ont montré la supériorité des acoramidis dans la réduction du taux de mortalité pour toute cause (ACM) et les hospitalisations pour les causes cardiovasculaires (CVH), grâce à sa capacité à stabiliser presque complètement le transirétine et à réduire la formation de fibrilles amyloïdes.
Les principaux résultats indiquent: la réduction du risque de 36% dans le point d'évaluation composite de la mortalité pour toutes les causes et la première hospitalisation cardiovasculaire à 30 mois, par rapport au placebo, avec des avantages déjà visibles à partir du troisième mois de traitement; Réduction de 50% du risque relatif d'hospitalisations cardiovasculaires annualisées par rapport au placebo, 30 mois; Les données d'extension ouvertes (OLE) ont montré une réduction de 34% du risque de mortalité pour toutes les causes à 42 mois, mettant en évidence le potentiel de traitement dans l'amélioration de la survie à long terme. Acoramidis a montré un bon profil de sécurité et est généralement bien toléré par les patients, rapporte la note. À la suite de l'approbation de l'Agence européenne de la drogue EMA, Bayer lancera Acoramidis en Europe dans la première moitié de 2025.
Le développement du médicament a été dirigé par Bridgebio Pharma, Inc., qui a obtenu l'approbation de la FDA pour le marché américain en novembre 2024. En Europe, Bayer a les droits de marketing exclusifs grâce à un partenariat stratégique avec Bridgebio, signé en mars 2024. Cette collaboration combine l'expérience consolidée de Bayer dans les maladies cardiovasculaires avec Bridgebio Innovation dans le traitement de l'ACT-CM.
