L’Agence italienne des médicaments (AIFA) a approuvé le remboursement du lanadelumab dans la prévention systématique des crises récurrentes d’angio-œdème héréditaire (AOH) chez les patients pédiatriques à partir de 2 ans. Cette approbation représente une étape importante dans la gestion d’une maladie rare, complexe et potentiellement mortelle, qui débute souvent dès l’enfance et a un impact significatif sur la qualité de vie des enfants et de leurs familles.
L’angio-œdème héréditaire – informe Takeda dans une note – est une maladie génétique rare caractérisée par des crises d’œdème récurrentes et imprévisibles qui peuvent affecter la peau, le tractus gastro-intestinal et les voies respiratoires supérieures. En cas d’atteinte laryngée, les épisodes peuvent être potentiellement mortels. La maladie est souvent sous-diagnostiquée et sa prise en charge clinique est particulièrement complexe chez les patients plus jeunes. L’extension de l’indication du lanadelumab en pédiatrie s’appuie sur des preuves cliniques robustes, notamment sur les résultats de l’étude de phase 3 Spring (SHP643301), menée chez des patients pédiatriques âgés de 2 à 12 ans. Les données ont montré une réduction de 94,8 % du taux de crise par rapport à la ligne de base, avec 76,2 % de patients sans crise pendant la période de traitement, et un profil de sécurité favorable, cohérent avec celui observé chez les adultes et les adolescents.
« Cette extension de l’indication pédiatrique – déclare Alessandra Fionda, responsable médicale et réglementaire de Takeda Italia – représente une étape importante pour nous et réaffirme notre engagement à fournir aux patients italiens des parcours de traitement de plus en plus personnalisés et des options thérapeutiques basées sur des preuves cliniques solides, qui permettent une meilleure gestion de la pathologie ». L’approbation du remboursement permet de mettre à disposition une stratégie de prévention continue également pour les patients pédiatriques, dans le but de réduire la charge de morbidité, de limiter l’imprévisibilité des crises et de promouvoir une vie quotidienne plus stable, souligne l’entreprise.
« L’angio-œdème héréditaire est une maladie génétique rare qui, dans la plupart des cas, est transmise par l’un des parents, même si chez environ 20 % des patients, elle survient spontanément, ce qui rend le diagnostic plus complexe », explique Mauro Cancian, président de l’association Itaca, Réseau italien pour l’angio-œdème héréditaire et acquis, et directeur d’allergologie de l’Uosd, Hôpital universitaire de Padoue. « Elle commence généralement dès l’enfance – poursuit-il – et se manifeste par des gonflements soudains et récurrents, très douloureux, qui peuvent compromettre de manière significative la vie quotidienne ; l’atteinte des voies respiratoires représente également une véritable urgence médicale en raison du risque d’étouffement. aux patients les plus jeunes, une vie aussi libre que possible des agressions et de leur peur. »
« Les personnes atteintes de maladies rares telles que l’angio-œdème héréditaire sont souvent confrontées à des obstacles importants : diagnostics tardifs, parcours fragmentés et accès qui n’est pas toujours uniforme aux solutions disponibles – souligne Claudia Russo Caia, responsable des patients, de la valeur et de l’accès de Takeda Italia – Travailler pour éliminer ces obstacles signifie créer de la valeur et promouvoir un accès équitable aux réponses développées pour des besoins cliniques très spécifiques ». L’extension de l’indication du lanadelumab – lit-on dans la note – fait partie de l’engagement plus large de Takeda dans le domaine des maladies rares, où la collaboration avec les institutions, la communauté scientifique et les associations de patients est fondamentale pour améliorer la prise en charge et réduire les délais de diagnostic.
« Dans le domaine des maladies rares, nous ne parlons pas seulement de la clinique, mais aussi de la meilleure façon de gérer la vie quotidienne – conclut Laura Nocerino, responsable de la Business Unit Rares de Takeda Italia – c’est là qu’émerge le besoin essentiel auquel, comme Takeda, nous essayons de répondre : offrir des solutions ciblées qui permettent aux personnes touchées et à leurs familles d’envisager l’avenir avec plus de confiance et de sécurité ». Avec cette extension – conclut l’entreprise – Aifa contribue à combler une lacune thérapeutique importante dans la population pédiatrique atteinte d’angio-œdème héréditaire, ouvrant de nouvelles perspectives pour une prise en charge précoce, continue et personnalisée de la pathologie.
