22 septembre 2026 | 14h34
LECTURE : 2 minutes
« L’approbation de l’eplontersen est un résultat très important né de l’étude de phase III Neuro-TTRansform, qui avait trois objectifs coprimaires absolument ciblés et pertinents dans l’amylose héréditaire à transthyrétine sous sa forme de polyneuropathie. Les trois objectifs, largement atteints par l’eplontersen au cours de l’étude de phase III Neuro-TTRansform, apportant de grands bénéfices, étaient la réduction de la transthyrétine plasmatique, l’amélioration de la neuropathie et l’amélioration de la qualité de vie mesurée par le Norfolk Quality of La vie ». Ce sont les mots de Raffaela Fede, directrice médicale d’AstraZeneca Italia, lors de la conférence de presse organisée à Milan par la société, au cours de laquelle l’approbation du remboursement de l’eplontersen a été annoncée par l’Agence italienne des médicaments (Aifa) pour le traitement de l’amylose héréditaire médiée par la transthyrétine chez les patients adultes atteints de polyneuropathie de stade 1 ou 2 (AttRv-Pn).
« En particulier – souligne Fede – il y a eu une amélioration significative de la qualité de vie des patients et c’est précisément cela qui nous rend extrêmement fiers d’apporter cette innovation aux patients qui souffrent de cette pathologie, mais aussi aux familles, aux soignants et aux cliniciens, car apporter l’innovation à une maladie rare signifie aussi améliorer l’ensemble du parcours du patient et donc faciliter le diagnostic grâce à un grand travail de sensibilisation avec les cliniciens et les structures de référence, mais aussi avec les centres présents dans la région. des projets, comme celui de médecine narrative, qui décrivaient cette pathologie du point de vue des patients, des soignants et des cliniciens ».
« Enfin, nous le faisons également en favorisant l’accès à cette grande innovation à tous les patients de notre pays, où de grandes recherches sur cette molécule ont eu lieu dans ce domaine et où nous voulons continuer à apporter de l’innovation aux sujets touchés par l’amylose héréditaire à transthyrétine », conclut Fede.
