21 septembre 2026 | 16h37
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« D’un point de vue organisationnel, un diagnostic opportun, la multidisciplinarité et l’adoption d’une Pdta adéquate », le parcours de soins thérapeutiques diagnostiques, « sont les éléments clés pour garantir l’accès à la technologie de la manière la plus efficace possible. Du point de vue de l’équité d’accès et de la justice allocative, le rapport Hta », l’Évaluation des Technologies de Santé, « vise à informer et à guider les décideurs en matière de soins de santé, afin que la nouvelle technologie soit mise à la disposition des patients qui peuvent en tirer le plus grand bénéfice ». Filippo Rumi, co-fondateur et associé d’Altems Advisory, l’explique à l’occasion de la conférence de presse organisée par AstraZeneca à Milan pour annoncer l’approbation du remboursement de l’eplontersen par l’Agence italienne des médicaments (Aifa), pour le traitement de l’amylose héréditaire médiée par la transthyrétine chez les patients adultes atteints de polyneuropathie de stade 1 ou 2 (AttRv-Pn).
Il s’agit « d’une maladie systémique ayant un impact élevé sur la qualité de vie, entraînant un fardeau clinique et sanitaire très important », souligne Rumi. « Grâce à un questionnaire réalisé également grâce à une association de patients, l’impact sur le capital humain a été étudié », rapporte-t-il. Il en ressort que « pour le patient qui travaille, la perte de productivité liée à la maladie, quantifiée en jours de travail perdus, s’élève à environ 10 mille euros par an. De plus, seul un très faible pourcentage de patients bénéficie de la loi 104, ce qui pose une question importante en matière de sensibilisation et de droits des citoyens. « Le patient parcourt en moyenne environ 53 kilomètres pour rejoindre l’établissement de référence. Cette fragmentation génère une augmentation des restes à charge, c’est-à-dire directement supportés par le patient, les citoyens et leurs soignants ».
« L’un des domaines du Hta », c’est-à-dire le processus multidisciplinaire qui analyse les conséquences cliniques, économiques, organisationnelles, sociales et éthiques de l’utilisation d’une technologie dans le secteur de la santé, « est précisément celui de l’organisation, qui devient central dans le contexte de maladies rares et complexes. Parmi les domaines d’amélioration soulignés – explique Rumi – le premier concerne la formation des professionnels : puisqu’il s’agit d’une condition complexe avec des caractéristiques similaires à d’autres pathologies, l’identification en temps opportun des signaux d’alarme cliniques est fondamentale pour garantir un diagnostic rapide. réfléchi sur l’impact économique. Un patient non diagnostiqué dans un court laps de temps n’est pas inclus dans le parcours de traitement le plus approprié, avec pour conséquence des coûts supplémentaires dus à des visites redondantes et à des tests inutiles, et à la définition d’un Pdta intégré aux réalités régionales, pour identifier la meilleure prise en charge ».
