L’Agence européenne des médicaments (EMA) donne son feu vert au daraxonrasib pour le cancer du pancréas métastatique. Le médicament le plus attendu par la communauté des patients – de nombreux reportages parlent de voyages d’espoir aux États-Unis pour recevoir le traitement, approuvé en août par la FDA – a reçu un avis positif du Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’EMA, qui a recommandé l’octroi d’une autorisation de mise sur le marché (AIC) dans l’Union européenne. Le daraxonrasib (Rasonque*), rappelle l’organisme de réglementation de l’UE, est un traitement oral destiné aux adultes atteints d’adénocarcinome pancréatique métastatique et ayant déjà subi au moins un traitement antérieur.
L’avis exprimé par le CHMP – explique l’EMA – représente une étape intermédiaire sur le chemin qui mènera à la mise à disposition de Rasonque pour les patients. Elle sera désormais transmise à la Commission européenne, ce qui accélérera le processus décisionnel de délivrance d’une AMM valable dans toute l’Union européenne. Une fois l’autorisation obtenue, les décisions concernant le prix et le remboursement seront laissées aux États membres individuels, qui évalueront le rôle ou l’utilisation du médicament au sein de leur système de santé national.
« Pour les personnes atteintes d’adénocarcinome pancréatique métastatique dont la maladie s’est aggravée après un traitement antérieur – lit-on dans une note de l’EMA – les options thérapeutiques sont limitées et le pronostic est sombre. Compte tenu de la gravité de la maladie, de l’efficacité limitée et de la toxicité notable de la chimiothérapie standard, il est nécessaire de disposer de meilleures options thérapeutiques pour ces patients. Le projet « Cancer Medicines Pathfinder » de l’EMA, en tant que thérapie hautement prioritaire capable de répondre à un besoin médical non satisfait, a permis au CHMP de démarrer l’évaluation plusieurs mois avant la soumission prévue de la demande complète.
Au cours du processus, qui a débuté début juillet 2026, le comité a examiné les données (liées à la qualité, aux aspects non cliniques et cliniques) par étapes, telles qu’elles ont été soumises par l’entreprise. Cette approche a réduit les délais d’évaluation à moins de 150 jours, tout en garantissant le respect des normes de qualité, de sécurité et d’efficacité. A titre de comparaison, une procédure d’évaluation standard peut prendre jusqu’à 210 jours réels et, généralement, une durée totale d’environ 1 an, y compris le temps nécessaire à l’entreprise pour répondre à d’éventuelles questions.
« L’expérience acquise avec la révision progressive de Rasonque – souligne l’agence réglementaire européenne – contribuera à définir la mise en œuvre et une utilisation plus large de cette méthode d’évaluation dans le cadre de la nouvelle législation pharmaceutique de l’UE. Dans ce contexte, la révision progressive est configurée comme un outil visant à rendre l’évaluation des médicaments plus agile et rationalisée, favorisant à terme un accès plus rapide des patients aux thérapies prometteuses ».
Ainsi, pour l’avenir, « l’EMA, en accord avec le CHMP, envisagera l’inclusion d’autres médicaments en cours de développement dans un processus de révision progressive, si cette approche est réalisable et adaptée pour accélérer l’évaluation. La décision sera prise au cas par cas, en évaluant si le médicament est capable de répondre à un besoin médical non satisfait et s’il présente un intérêt significatif pour la santé publique, notamment en termes d’innovation thérapeutique ».
Comment agit le médicament
L’ingrédient actif de Rasonque, le daraxonrasib – décrit l’EMA – est un inhibiteur de Ras. Les protéines Ras sont impliquées dans les processus de croissance et de survie cellulaire. Dans l’adénocarcinome pancréatique, certaines mutations du gène Ras maintiennent ces protéines constamment actives, entraînant une prolifération incontrôlée des cellules tumorales. Le daraxonrasib agit en se liant à une protéine appelée cyclophiline A, formant un complexe qui se fixe aux protéines Ras et bloque leur activité. Cela provoque la mort des cellules cancéreuses et ralentit la croissance du cancer.
Rasonque a été étudié dans le cadre d’un essai multinational ouvert de phase 3 impliquant 500 patients atteints d’adénocarcinome pancréatique métastatique dont la maladie s’était aggravée suite à un traitement systémique antérieur. Parmi ces patients, 92 % présentaient une mutation Ras G12 confirmée, une catégorie qui comprend les mutations Ras les plus courantes associées à cette maladie. Les patients traités par Rasonque ont eu une survie médiane de 12,4 mois, contre 6,7 mois pour ceux ayant subi une chimiothérapie. De plus, le temps médian passé sans aggravation de la maladie était de 7,2 mois avec Rasonque, contre 3,6 mois avec chimiothérapie. Les effets secondaires les plus fréquemment observés avec Rasonque étaient la diarrhée, les éruptions cutanées, la stomatite (inflammation de la muqueuse buccale), les nausées et les vomissements.
