« Les thérapies avancées représentent la frontière de la médecine car elles permettent d’obtenir des approches potentiellement curatives grâce à l’utilisation de cellules somatiques génétiquement modifiées pour de nombreuses pathologies, qu’elles soient héréditaires ou acquises. La mise en place de ces structures et l’activation des essais cliniques nous permettent d’offrir des réponses thérapeutiques à de nombreux patients, y compris pédiatriques, présentant des pathologies qui compromettent leurs perspectives de survie et leur qualité de vie. » C’est ce qu’a déclaré Franco Locatelli, directeur du Département d’onco-hématologie et de thérapie cellulaire et génique de l’hôpital pédiatrique Irccs Bambino Gesù de Rome, aujourd’hui dans la capitale, en s’exprimant lors de l’événement « L’avenir est maintenant », une initiative qui marque la conclusion de la phase Pnrr du Centre National pour le développement de thérapie génique et de médicaments avec technologie ARN. Au cours de la réunion, les résultats scientifiques, les infrastructures stratégiques créées et les garanties de continuité opérationnelle après 2026 ont été présentés.
« Nous avons réussi à activer les thérapies Car-T – remarque Locatelli – Ce sont des cellules du système immunitaire modifiées pour être redirigées vers une cible spécifique, dans le contexte de tumeurs solides, de tumeurs du système nerveux central, de leucémies aiguës, pour lesquelles il n’existait pas de produits disponibles dans le commerce, et également dans le contexte de maladies auto-immunes, obtenant, dans ce dernier cas, une véritable réorganisation du système immunitaire ».
