Le Groupe Servier en Italie annonce que l'ivosidenib a été récompensé dans la catégorie « Médicament de synthèse chimique » lors de la cérémonie du Prix Galien Italia 2024 : la reconnaissance la plus importante dans le domaine biomédical et pharmacologique de notre pays, organisée par Springer Healthcare Italia. Créé en 1970 et reconnu internationalement avec des éditions dans différents pays, le Prix Galien est considéré par les professionnels comme le « Nobel » de la pharmacie, qui valorise les médicaments et dispositifs médicaux innovants ayant une contribution significative à la santé humaine et récompense l'excellence des jeunes chercheurs.
« Je remercie tous les membres du jury qui ont évalué en toute indépendance les nombreux dossiers de thérapies innovantes, ainsi que les candidatures des meilleurs chercheurs italiens dans le domaine de la recherche pharmacologique (préclinique, translationnelle et clinique) candidats à l'édition 2024 du Prix Galien Italia, un phare d'excellence pour la recherche pharmacologique – déclare Pier Luigi Canonico, président du jury – Pour la catégorie « Drogue chimique de synthèse », le prix a été attribué à l'ivosidenib, une nouvelle thérapie ciblée indiquée pour deux orphelins tumeurs : la leucémie myéloïde aiguë et le cholangiocarcinome avec mutation Idh1.
L'ivosidenib est une nouvelle thérapie orale moléculairement ciblée – rapporte une note – un inhibiteur puissant et sélectif de l'enzyme isocitrate déshydrogénase 1 (Idh1) mutée, responsable du blocage de la différenciation cellulaire et du développement de néoplasmes hématologiques et non hématologiques. Premier et unique inhibiteur d'Idh1 actuellement autorisé en Europe, il a obtenu la désignation de médicament orphelin de l'EMA pour le traitement dans deux indications : en monothérapie, des patients adultes atteints de cholangiocarcinome (Cca) localement avancé ou métastatique avec mutation Idh1, préalablement traités par au au moins une ligne de thérapie systémique ; en association avec l'azacitidine, chez les patients adultes nouvellement diagnostiqués avec une leucémie myéloïde aiguë (LMA) avec une mutation Idh1 qui ne sont pas éligibles à une chimiothérapie d'induction standard.
Les mutations Idh1 – lit-on – sont présentes dans environ 15 % des cas de cholangiocarcinome intrahépatique : un type de tumeur primitive du foie, qui enregistre chaque année environ 5 400 nouveaux diagnostics en Italie. 70 % des patients se présentent au diagnostic avec une maladie déjà avancée et la survie à 5 ans est faible, égale à 17 % chez les hommes et 15 % chez les femmes. « L'Ivosidenib est un médicament hautement innovant qui agit avec un mécanisme d'action complètement nouveau et est le seul médicament moléculairement ciblé disponible pour les patients atteints d'un cholangiocarcinome avancé ou métastatique avec mutation Idh1 – commente Lorenza Rimassa, professeure agrégée d'oncologie médicale à l'Université Humanitas et à l'Irccs Humanitas. Hôpital de Recherche, Rozzano (Milan) – L'étude pivot de phase 3 ClarIDHy a en effet démontré que chez les patients porteurs de la mutation Idh1, déjà traités avec un traitement standard, le traitement par ivosidenib permettait une amélioration de la survie sans progression et globale, associée à un bon profil de tolérance et une bonne qualité de vie ».
Le profilage moléculaire est également un élément fondamental du diagnostic dans la leucémie myéloïde aiguë, un cancer du sang qui touche environ 2 100 personnes chaque année en Italie avec une survie à 5 ans après le diagnostic d'environ 30 %. « Jusqu'à 50 % des patients atteints de leucémie myéloïde aiguë présentent au moins une mutation génétique qui constitue potentiellement une cible pour une thérapie ciblée. Parmi celles-ci, les mutations des gènes Idh sont celles pour lesquelles des médicaments spécifiques ont été développés. sont présents dans environ 10% des cas, ceux d'Idh2 dans 10 à 15% – souligne Adriano Venditti, directeur d'hématologie à la Fondation Polyclinique Tor Vergata de Rome – La leucémie myéloïde aiguë est une maladie hématologique insidieuse et encore difficile à traiter. Cependant, la recherche progresse rapidement et de nouveaux médicaments sont disponibles pour le traitement de cette maladie. Un exemple paradigmatique est celui de l'étude Agile, publiée dans le « New England Journal of Medicine », dans laquelle un traitement de première intention avec l'ivosidenib (un médicament qui cible la mutation du gène Idh1) en association avec l'azacitidine, a triplé la médiane de survie globale par rapport au placebo et à l'azacitidine : 24 mois contre 7,9 mois ».
Ces dernières années – rapporte la note – Servier a franchi une étape importante dans le domaine de l'oncologie et de l'onco-hématologie, qui sont devenues des priorités stratégiques pour le groupe. Grâce à son engagement, Servier dispose désormais d'un portefeuille de thérapies innovantes pour les tumeurs difficiles à traiter et d'un pipeline prometteur.
« Nous sommes honorés et fiers de recevoir cette prestigieuse récompense : une étape importante dans notre parcours vers l'innovation en oncologie, qui démontre la solidité de notre stratégie R&D. Avec 36 projets en développement clinique et 25 en recherche, Servier concentre ses efforts en R&D dans tous les domaines thérapeutiques où il existe des besoins cliniques importants, aujourd'hui plus de 50 % des projets de recherche du Groupe ont le potentiel de devenir des médicaments « first in class », conclut Gilles Renacco, président du groupe Servier en Italie.
