Une nouvelle thérapie est en route pour ralentir le diabète de type 1. L’Agence européenne des médicaments (EMA) donne son feu vert au premier traitement d’une nouvelle classe pour retarder l’apparition de la maladie.
L’organisme de réglementation de l’UE a recommandé d’accorder une autorisation de mise sur le marché dans l’Union européenne au Teizeild (teplizumab), un anticorps qui retarde la progression de la maladie en réduisant la vitesse à laquelle les cellules bêta pancréatiques du patient s’autodétruisent.
Comment agit le médicament, à qui il est indiqué
Il est administré par perfusion intraveineuse une fois par jour pendant 14 jours consécutifs et retarde considérablement le passage au stade 3 du diabète de type 1, stade au cours duquel les symptômes apparaissent normalement et où des injections quotidiennes d’insuline sont nécessaires pour gérer la glycémie. Le traitement est recommandé chez l’adulte et l’enfant à partir de 8 ans atteints de diabète de type 1 stade 2. L’approbation de l’EMA pour cette nouvelle arme thérapeutique est intervenue à l’occasion de la Journée mondiale dédiée à la « maladie du sang doux », célébrée le 14 novembre.
Qu’est-ce que le diabète de type 1
Le diabète de type 1 est une maladie auto-immune chronique dans laquelle le système immunitaire détruit les cellules bêta du pancréas qui produisent l’insuline, une hormone qui régule la glycémie (sucre). En conséquence, le glucose s’accumule dans le sang et provoque de multiples symptômes, tels que la soif, la faim, des mictions fréquentes, une perte de poids, de la fatigue.
Au fil du temps, elle peut affecter des organes majeurs, notamment le cœur, les vaisseaux sanguins, les nerfs, les yeux et les reins. La maladie débute souvent dès l’enfance, mais peut survenir à tout âge et évolue en trois étapes.
La nécessité d’injections quotidiennes d’insuline et la gestion globale de la maladie représentent un fardeau important pour les patients, en particulier les enfants et leurs soignants. Retarder l’apparition du stade 3, en particulier chez les enfants, est utile dans le traitement du diabète.
On estime que 2,2 millions de personnes dans l’UE vivent avec le diabète de type 1 et il n’existe actuellement aucun traitement autorisé pour retarder ou guérir la maladie.
L’étude
Teizeild a été soutenu par le programme PRIority MEdicines (Prime) de l’EMA, qui fournit un soutien scientifique et réglementaire opportun et amélioré aux médicaments ayant un potentiel spécifique pour répondre aux besoins médicaux non satisfaits des patients. La recommandation est basée sur les résultats d’un essai clinique randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo, mené auprès de 76 patients atteints de diabète de type 1 de stade 2.
Le délai médian avant l’apparition d’un diabète de stade 3 était de 50 mois chez les patients traités par teplizumab et de 25 mois chez les patients traités par placebo. Vingt (45 %) des 44 patients traités par teplizumab ont développé un diabète de type 1, contre 23 (72 %) des 32 patients traités par placebo au cours de l’étude (suivi médian de 51 mois). En outre, les résultats de plusieurs autres études montrent que le traitement par teplizumab préserve de manière significative la fonction des cellules bêta pancréatiques par rapport au traitement par placebo.
Effets secondaires
Les effets secondaires les plus fréquemment rapportés avec Teizeild étaient de faibles taux de divers types de globules blancs (lymphocytes, leucocytes et neutrophiles), des éruptions cutanées et de faibles taux de bicarbonate dans le sang, qui peuvent provoquer une acidose métabolique (excès d’acide dans le corps). L’effet indésirable grave le plus fréquemment rapporté chez 2 % des patients était le syndrome de libération des cytokines, une affection grave provoquant de la fièvre, des vomissements, un essoufflement, des maux de tête et une hypotension. « Les informations sur le produit et le plan de gestion des risques du médicament comprennent des mesures adéquates d’atténuation des risques », informe l’EMA.
L’avis positif, adopté par le comité CHMP pour les médicaments à usage humain de l’EMA, représente une étape intermédiaire, rappelle l’organisme de réglementation. L’avis va maintenant être envoyé à la Commission européenne pour l’adoption d’une décision sur l’autorisation de mise sur le marché au niveau de l’UE. Une fois l’autorisation de mise sur le marché accordée, les décisions concernant les prix et le remboursement seront finalement prises au niveau de chaque État membre.
