Une thérapie qui sauve la vue à partir de cellules souches de cordon ombilical. Des chercheurs de la Fondation polyclinique universitaire Agostino Gemelli Irccs de Rome ont développé une nouvelle technique pour ralentir l’évolution de la dégénérescence maculaire atrophique liée à l’âge. Les injections sous-rétiniennes d’un produit dérivé du sang de cordon se sont avérées capables de ralentir l’évolution de cette maladie encore non traitée et pouvant entraîner une perte de vision. L’étude a été publiée dans « Opthalmology Science ».
La dégénérescence maculaire atrophique ou « sèche » – rappellent-ils de Gemelli – est l’une des pathologies oculaires les plus fréquentes chez les plus de 50 ans dans le monde industrialisé. Elle touche quelques millions d’Italiens de plus de 50 ans à différents stades de gravité et, selon les estimations, pour 2050, 280 millions de personnes en souffriront dans le monde. La forme sèche représente 90 % de toutes les maculopathies dégénératives liées à l’âge et ne dispose à ce jour d’aucun traitement autorisé en Europe. Une voie innovante est tentée chez Gemelli.
« Nous avons eu l’idée d’utiliser un dérivé du sang de cordon ombilical, le plasma riche en plaquettes (Prp) », explique Stanislao Rizzo, directeur de l’unité d’ophtalmologie de la polyclinique Gemelli et professeur titulaire d’ophtalmologie à l’Université catholique. « Nous sommes les premiers au monde à avoir vécu cette expérience et celle qui vient de paraître est notre étude de phase 1 », précise-t-il. « Dans cette première phase de notre recherche – explique Maria Cristina Savastano de l’Unité d’Ophtalmologie Gemelli, responsable de la conception de l’étude – nous avons tout d’abord évalué la sécurité de la procédure qui consiste en l’injection sous-rétinienne de PRP à partir du sang ombilical. une procédure qui il n’est pas simple – souligne le spécialiste – d’être confié à des mains expertes (chez Gemelli cela a été réalisé par le docteur Alfonso Savastano et le professeur Rizzo), ce qui ne peut pas être répété trop fréquemment. C’est pour cette raison que nous avons immédiatement conçu un protocole parallèle d’administration intravitréenne. beaucoup plus facile à exécuter et plus sûr, ce qui est en cours depuis un an déjà. »
L’appel « toujours donner des cellules au moment de la naissance »
« Le produit utilisé dans cette étude – décrit Luciana Teofili, directrice de l’unité d’hémotransfusion de la Polyclinique Gemelli et associée des maladies du sang à l’Université catholique – est du plasma enrichi en facteurs de croissance et en médiateurs solubles contenus dans les plaquettes. Nous utilisons les unités données. à la banque de cordon ombilical (dont le Dr Maria Bianchi est responsable), qui ne peut pas être congelé à des fins de transplantation. Après avoir séparé le concentré, les plaquettes sont concentrées et soumises à un choc thermique (processus de congélation et décongélation répétés) qui les conduit à libèrent dans le plasma une série de précieux facteurs de croissance, qui s’ajoutent à ceux déjà présents dans le plasma fœtal. Pour limiter la variabilité de ces produits, des pools de différentes unités sont constitués et leur stérilité est testée à plusieurs reprises par des tests de culture pour bactéries et champignons ».
Si l’utilisation de la Prp issue du sang adulte est appliquée depuis longtemps dans le traitement des ulcères diabétiques, des processus dégénératifs orthopédiques, en chirurgie esthétique ou en dermatologie, l’utilisation de la Prp de cordon dans le domaine de l’ophtalmologie est beaucoup moins répandue, souligne Gemelli en lançant une étude. appel : « Compte tenu de l’expansion des domaines d’utilisation du sang de cordon, l’invitation est de toujours donner le cordon au moment de la naissance ».
Pour contrecarrer l’évolution de la maculopathie, « il faudra probablement répéter l’administration de ce composant sanguin sur une base mensuelle, tous les 2 mois ou tous les 3 – souligne Rizzo – car de l’étude qui vient de se terminer, nous avons mis en évidence que l’arrêt de l’extension de l’atrophie n’est obtenue que 1 à 3 mois après l’administration du produit sanguin ». Cependant, si les études en cours (celles avec administration intravitréenne) démontrent une bonne efficacité, selon les experts, « cela pourrait être un œuf de Colomb pour les patients, et il est également peu coûteux ». C’est également pour cette raison que « nous avons déposé aux États-Unis le brevet pour l’utilisation intraoculaire de pools de Prp provenant du sang de cordon ombilical – rapporte Rizzo – confirmant en outre que nous avons été les premiers à avoir l’idée d’une préparation de ce type (le pool et la voie d’administration) ».
Pour le traitement de l’atrophie maculaire sèche, deux médicaments appartenant à la famille des inhibiteurs de la cascade du complément ont récemment été approuvés aux États-Unis. Le traitement intraoculaire est effectué mensuellement ou bimensuellement pour une durée indéterminée. Un flacon coûte environ 3 000 dollars.
Cependant, l’Agence européenne des médicaments (EMA) n’a pas encore donné son approbation à ces produits. « Les essais d’enregistrement, en effet – observe Rizzo – ont démontré un ralentissement de la pathologie (et non une amélioration, ni même une guérison) chez seulement 30% de la population traitée. De plus, ces résultats sont liés à des données anatomiques, qui ont démontré comment la zone d’atrophie a moins augmenté dans le groupe traité par rapport au groupe témoin. Mais l’EMA exige des résultats fonctionnels, c’est-à-dire la démonstration d’une amélioration de la vision ou d’un ralentissement significatif de sa détérioration. Les entreprises devront donc probablement proposer une étude plus approfondie. à l’organisme de réglementation, sur les paramètres fonctionnels, mais cela augmentera considérablement les délais d’approbation.
