A l'occasion de la Journée mondiale de sensibilisation à l'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN), instituée par l'Alliance mondiale Pnh le 12 octobre, Novartis présente « l'Objectif 12 dans l'hémoglobinurie paroxystique nocturne : quand l'énergie revient, la vie se rallume » : un moment pour discuter et sensibiliser à l'impact de la maladie et pour discuter des avancées scientifiques qui redéfinissent le traitement. « L'HPN est une maladie rare, chronique et débilitante qui touche souvent les jeunes entre 30 et 40 ans – explique Camilla Frieri, UOC Hématologie et thérapies cellulaires avancées, Aorn San Giuseppe Moscati, Avellino – Elle est causée par une mutation des cellules souches hématopoïétiques, qui rend les globules rouges vulnérables à la destruction par le système du complément. diagnostiqués avec une HPN et environ un tiers nécessitent un traitement anti-complémentaire ». La valeur « 12 g/dL représente le seuil minimum d'hémoglobine considéré comme sain – explique Frieri – un objectif clinique fondamental pour les patients atteints d'HPN. Cependant, de nombreux patients continuent de présenter une anémie, malgré les thérapies standards telles que les inhibiteurs C5 (C5i). (INFOGRAPHIE)
« Les inhibiteurs terminaux du complément ont permis de contrôler l'hémolyse intravasculaire (IVH), de réduire le risque thromboembolique et d'améliorer la survie à long terme – souligne Eros Di Bona, directeur de l'Uoc Oncohématologie, hôpital San Bassiano, Bassano del Grappa, Vicenza – Aulss 7 Pedemontana – Aujourd'hui, cependant, environ 50% des patients traités avec des inhibiteurs C5 (C5i) présentent une anémie encore persistante ; Environ 30 % dépendent des transfusions et plus de 80 % des patients continuent de ressentir une fatigue constante. Cela se produit principalement en raison de l’activation de la voie alternative du complément, qui conduit à la destruction des globules rouges par voie extravasculaire. »
La résolution de l'hémolyse, tant intravasculaire qu'extravasculaire et l'amélioration conséquente des niveaux d'hémoglobine (Hb) – informe la société pharmaceutique dans une note – représentent des objectifs thérapeutiques fondamentaux pour garantir un contrôle plus complet de la pathologie et promouvoir le bien-être clinique et fonctionnel du patient. « Les besoins cliniques non satisfaits en matière d'HPN – souligne Bruno Fattizzo, de l'hôpital Irccs Ca' Granda Fondazione Maggiore Policlinico de Milan – ont conduit au développement d'inhibiteurs proximaux du complément qui agissent tôt dans la cascade, en contrôlant l'hémolyse tant intravasculaire qu'extravasculaire. Avec la disponibilité de ces nouvelles options thérapeutiques, qui pourraient normaliser l'hémoglobine et résoudre les problèmes débilitants tels que la fatigue, il devient essentiel de favoriser une approche thérapeutique personnalisée ».
Dans ce contexte, « la voix du patient est essentielle pour comprendre l'impact réel de l'HPN – déclare Sergio Ferini Strambi, président de l'Aiepn, l'Association italienne de l'HPN – Aujourd'hui, grâce aux progrès de la recherche, nous disposons de thérapies innovantes qui nous permettent de contrôler l'hémolyse et de résoudre la fatigue, en redonnant énergie, autonomie et normalité. Il y a vingt ans, tout cela était impensable. Les nouvelles méthodes d'administration contribuent encore plus à améliorer la qualité de vie. Dans ce scénario, le rôle du patient conscient, adhérent à la thérapie et proactif dans le dialogue avec le clinicien devient de plus en plus central pour optimiser le parcours thérapeutique. L'association Aiepn Onlus, créée en 2010, a contribué ces dernières années à informer les patients et leurs proches sur la maladie, en leur proposant un soutien et en les sensibilisant ».
C'est un engagement également partagé par Novartis, remarque Paola Coco, directrice scientifique et responsable des affaires médicales. « Dans un domaine comme l'hématologie, dans lequel nous sommes engagés depuis plus de vingt ans – déclare-t-il – notre objectif est de créer un avenir dans lequel les personnes atteintes de maladies du sang n'auront plus à accepter de compromis en matière de traitement et de qualité de vie. Nous sommes heureux d'avoir rendu disponibles en Italie de nouvelles options thérapeutiques qui, même dans des pathologies complexes comme l'HPN, peuvent offrir une perspective de vie plus longue, sans symptômes et sans le fardeau d'une gestion complexe du parcours thérapeutique. traitement pharmacologique : nous travaillons avec les différents acteurs du système de santé pour améliorer chaque étape du processus, du diagnostic précoce au suivi, de l'adhésion aux programmes de soutien, en favorisant la sensibilisation et la confiance dans le dialogue entre patient et clinicien ».
Pour promouvoir une plus grande sensibilisation et offrir un soutien concret – conclut la note – la chaîne en ligne « Que savoir sur l'Epn ? » a été activé. S'informer pour mieux contrôler', créé par MypersonalTrainer avec le soutien de l'industrie pharmaceutique. Conçu pour les patients et les soignants, le projet propose un contenu spécialisé pour mieux comprendre la maladie et aborder son impact sur la vie quotidienne, encourageant un parcours de traitement plus participatif.
