« Le principal symptôme de l'HPN, hémoglobinurie paroxystique nocturne, est l'anémie : le patient se sent fatigué et fatigué. C'est la raison qui, la plupart du temps, le conduit à consulter un médecin. D'autres fois, les symptômes sont particuliers, comme des événements thrombotiques, et l'arrivée aux urgences ou chez le médecin est plus dramatique. D'autres fois, il peut y avoir un tableau de pancytopénie périphérique. Toutes ces variétés de manifestations cliniques de la maladie peuvent être les symptômes qui amènent le patient chez le médecin. cependant, la dysphagie, la dysfonction érectile et les douleurs abdominales sont fréquentes ». C'est ainsi qu'Anna Paola Iori, directrice médicale du service d'hématologie, oncologie et dermatologie de la polyclinique Umberto I de Rome, décrit les symptômes de l'HPN, dans le cadre du tutoriel médiatique « Hémoglobinurie nocturne de Parry : vers un meilleur contrôle de la maladie ». organisé à Milan par Novartis.
« Comme pour toutes les maladies, les médicaments ne résolvent pas toujours tous les problèmes – dit Iori – Jusqu'en 2000, il n'existait aucun médicament pour réduire les symptômes de la maladie, qui étant chronique, ne peut pas être guérie mais peut être traitée. Maintenant, ses effets peuvent être contrôlés par les symptômes. mais, lorsqu'un médicament ne répond pas complètement au mécanisme pathogénétique qui a défini la maladie, le patient peut continuer à présenter un état d'hémolyse, c'est-à-dire une dégradation de ses globules rouges, donc l'anémie qui en résulte et cet état de fatigue. qui caractérise toutes les formes d'anémie et donc aussi celle de l'HPN ».
Tout ce qui fatigue « a un impact sur la qualité de vie, car la fatigue réduit les performances de chacun en termes de travail, de vie, de relations, de vie de famille – conclut Iori – De plus, le fait que le patient doive recevoir des traitements en milieu hospitalier implique qu'un une dépendance à l'égard de l'hôpital est créée. Cependant, lorsqu'un patient a la possibilité d'être autonome dans l'administration du médicament, c'est quelque chose qui doit toujours être considéré et évalué au cas par cas ».
