« L’impact de l’hypoparathyroïdie sur la vie des patients, en particulier dans les cas non contrôlés, peut être très différent d’un patient à l’autre. Certains parviennent à mener une vie tout à fait normale grâce aux thérapies conventionnelles, basées principalement sur le calcium et la vitamine D, avec une bonne qualité de vie. Cependant, il existe une part, bien que minoritaire, de patients qui ne répondent pas de manière adéquate à ces traitements. Dans ces cas, la maladie devient plus difficile à gérer, car la cause sous-jacente est un manque d’hormone parathyroïdienne, souvent due à des lésions des glandes. parathyroïdes. Cette carence altère la régulation du calcium dans l’organisme, provoquant des taux sanguins trop bas ou, parfois, trop élevés en raison des thérapies. C’est ce qu’a déclaré Andrea Frasoldati, président de l’Association des endocrinologues (Ame) et directeur du département d’endocrinologie de Reggio Emilia, lors de la conférence de presse « De la recherche à la thérapie – Palopegtériparatide remboursable en Italie pour le traitement de l’hypoparathyroïdie », organisée aujourd’hui à Rome par Ascendis. Pharma après l’approbation par l’Agence italienne des médicaments (Aifa) du remboursement du palopegtériparatide, un traitement de remplacement de l’hormone parathyroïdienne (Pth) indiqué pour le traitement des adultes atteints d’hypoparathyroïdie chronique.
Les principales complications liées à la maladie, explique Frasoldati, « dérivent précisément de l’équilibre altéré du calcium. En particulier, l’organisme a du mal à retenir le calcium, qui est éliminé en excès dans l’urine (hypercalciurie). Cela – souligne l’expert – conduit à un double problème : d’une part peu de calcium dans le sang (hypocalcémie), de l’autre trop de calcium dans les urines. l’élimination urinaire. Au fil du temps, ce déséquilibre peut augmenter le risque de calculs rénaux, de néphrocalcinose et, dans les cas plus graves, d’altérations de la fonction rénale.
Et sur le mécanisme d’action du palopegtériparatide : « Il s’agit d’une forme synthétique de l’hormone parathyroïdienne qui agit comme thérapie de remplacement – explique Frasoldati – Sa principale caractéristique est la libération progressive et prolongée tout au long de la journée, ce qui garantit une couverture plus stable sur 24 heures. Contrairement aux thérapies précédentes, qui nécessitaient plusieurs administrations quotidiennes, cette solution permet un contrôle plus uniforme de la maladie. hormones. Les preuves disponibles montrent que cette thérapie est capable de maîtriser la maladie, en particulier chez les patients réfractaires aux traitements traditionnels.
