Uniamo Rare Diseases Italy inaugure aujourd’hui la campagne nationale pour la Journée des maladies rares 2026, par une rencontre avec la presse au siège de l’Agence italienne des médicaments Aifa à Rome. L’événement – explique la Fédération italienne des maladies rares dans une note – marque le début officiel du chemin qui accompagnera les prochains mois jusqu’au 28 février 2026, date à laquelle la Journée des maladies rares sera célébrée dans le monde entier. L’édition 2026 représente la dernière étape du « voyage » créé par Uniamo pour parler des défis de la communauté des personnes atteintes de maladies rares : diagnostic, gestion holistique et recherche. L’accent de cette année est consacré à un sujet crucial et complexe : l’accès équitable, opportun et homogène aux thérapies et traitements, pharmacologiques et non pharmacologiques.
Aujourd’hui – souligne Uniamo – il existe un traitement curatif pour seulement 5% des plus de 8 mille maladies rares, et la majorité ne dispose même pas de thérapie ou de traitement. Ces dernières années, cependant, la recherche dans le domaine des maladies rares a ouvert des scénarios complètement nouveaux : des thérapies avancées et innovantes qui modifient l’histoire naturelle de certaines pathologies ; thérapies numériques et technologies d’assistance à haute valeur technologique ; des processus de réutilisation des médicaments qui donnent une nouvelle vie aux médicaments déjà utilisés et aux traitements non pharmacologiques – de la rééducation à l’orthophonie, mais aussi aux aliments destinés à des fins médicales spéciales – fondamentaux pour la qualité de vie. Les opportunités sont nombreuses, mais certains problèmes critiques persistent. En fait, il existe des différences régionales en termes de calendrier et de disponibilité des médicaments, des thérapies et des aides à la réadaptation. Il y a souvent un manque d’homogénéité, même au niveau des différentes provinces ou même des autorités sanitaires locales. Cela crée souvent de la confusion chez les personnes atteintes de maladies rares. Selon les données d’Eurordis (Rare Barometer, 2017), 24 % des personnes atteintes de maladies rares en Europe n’ont pas accès aux traitements nécessaires, contre 17 % de la population générale. Une inégalité qui atteint dans certains pays des niveaux extrêmes.
« Avec la campagne Journée des Maladies Rares 2026 – a déclaré Annalisa Scopinaro, présidente d’Uniamo – nous commençons la dernière étape d’un voyage commencé il y a 4 ans, qui nous a conduit à parcourir toute l’Italie en abordant les questions cruciales qui concernent la vie des personnes atteintes de maladies rares. Partir d’Aifa était un choix naturel, car la campagne 2026 sera centrée sur les thérapies et les traitements, même si notre regard s’élargit aux aides et aux thérapies non pharmacologiques. l’arrivée de nombreuses nouvelles thérapies qui promettent une amélioration, parfois radicale, de la santé et de la qualité de vie. Il sera important de les rendre disponibles rapidement et uniformément sur tout le territoire national. Une organisation et une allocation budgétaire suffisantes, également dans une perspective prospective, poseront également une question de durabilité pour les centres les plus attractifs.
Des représentants d’institutions, de la communauté scientifique, d’entreprises pharmaceutiques et d’associations de patients étaient présents à la présentation de l’initiative, dans le but d’entamer une discussion concrète et partagée.
Comme l’a rappelé le président de l’Aifa, Robert Nisticò, lors de son discours, « les personnes atteintes de maladies rares nous rappellent chaque jour quelle est la raison d’être d’une agence de régulation : garantir que l’innovation parvienne réellement à ceux qui en ont le plus besoin, sans inégalités. Pour moi, il s’agit d’un engagement personnel, avant même un engagement institutionnel en tant que président de l’Aifa. à elle seule, l’EMA a approuvé 17 nouveaux médicaments orphelins, dont beaucoup sont très innovants. Dans ce scénario, la nécessité de renforcer les registres de pathologie, l’interopérabilité des données et une infrastructure d’information nationale permettant de mesurer les besoins, les résultats et la valeur des thérapies est cruciale, en particulier à la lumière de l’arrivée de thérapies à très haut impact clinique, mais aussi un moteur fondamental pour orienter les politiques réglementaires et l’accès à l’innovation en fonction des besoins réels.
Aujourd’hui commencent officiellement les activités qui accompagneront la campagne nationale : événements, initiatives de sensibilisation, projets dans les écoles, collaborations avec des organismes et institutions et activation d’un réseau territorial qui grandit et se renforce chaque année. Uniamo, l’organisme coordinateur de la Journée des Maladies Rares en Italie depuis la première édition, en tant qu’Alliance Nationale d’Eurordis, confirme ainsi son engagement à donner la parole à la communauté rare et à attirer l’attention sur les besoins quotidiens de plus de 2 millions de personnes en Italie et de 300 millions dans le monde. L’objectif de la campagne 2026 – conclut la note – est clair : promouvoir la réflexion publique sur le droit au traitement et rendre les traitements et thérapies accessibles à tous, sans distinction de lieu de résidence ou de condition économique et sociale.
