Contre le diabète de type 1, dans le contexte du progrès scientifique, l’objectif n’est plus de survivre, mais le nouveau défi est de s’affranchir de l’insuline. Lorenzo Piemonti, directeur de l’Institut de recherche sur le diabète San Raffaele de Milan et ancien coordinateur scientifique de la Société italienne de diabétologie (Sid), décrit les scénarios futurs en matière de traitement et d’approche de cette maladie – dans un éditorial détaillé publié dans « The Lancet », qui explique ce qui attend les personnes atteintes de diabète de type.
« Aujourd’hui, nous nous fixons des défis beaucoup plus ambitieux qu’il y a quelques décennies, car nous avons déjà résolu certains problèmes fondamentaux. Le premier : celui de la survie des personnes atteintes de diabète de type 1 qui, jusqu’à la découverte de l’insuline dans les années 1920, mouraient même 3 mois après le diagnostic », rappelle Piemonti. La découverte de l’insuline, poursuit-il, « a changé l’histoire de ces personnes, transformant le diabète de type 1 d’une maladie « aiguë » en une maladie « dégénérative chronique ». Nous avons donc transformé cette pathologie, mais nous ne l’avons pas « guérie », un peu comme ce qui arrive avec de nombreuses maladies oncologiques ». Les personnes atteintes de diabète de type 1 vivent aujourd’hui longtemps, mais ne sont pas « libérées » de la maladie, qui nécessite une attention globale 24 heures sur 24, avec une délégation totale de la gestion au patient, en ce qui concerne le moment et la dose du traitement. Le tout avec le risque constant de commettre des erreurs, qui peuvent avoir des conséquences potentiellement mortelles. « Cette énorme responsabilité qui incombe au patient – souligne le spécialiste – est unique dans toute la médecine. Il n’existe aucune autre maladie dans laquelle nous déléguons chaque minute au patient les décisions thérapeutiques d’un médicament (qui peut même tuer s’il est erroné) ».
Pour surmonter tout cela, poursuit l’analyse, « beaucoup a été fait ces dernières années. Les types d’insuline ont changé (analogues, insulines hebdomadaires, etc.) et la technologie a également apporté une aide considérable dans la prise en charge quotidienne de ces patients ». Au fil du temps, ces innovations ont conduit à une amélioration de la compensation glycémique et à une réduction des complications classiques liées au diabète (néphropathie, rétinopathie, neuropathie et complications en partie cardiovasculaires). « Mais en même temps – reflète Piemonti – ils ont transformé les besoins liés à la maladie, en phase avec l’évolution des écosystèmes, de la société et des valeurs qui distinguent les concepts de santé et de bien-être. L’objectif actuel n’est plus de rendre la maladie chronique et de la gérer de manière à optimiser le contrôle glycémique, mais de pouvoir le faire d’une manière de plus en plus compatible non seulement avec « survivre », mais avec « vivre », qui est synonyme de bien-être non seulement. non seulement physiques, mais aussi psychologiques et économiques. Nous pourrons dire que nous avons guéri la maladie si nous n’avons pas résolu tous ces besoins.
«Avec les connaissances biologiques et biotechnologiques actuelles, un nouveau pas en avant est à notre portée»
Aujourd’hui, nous sommes à la veille d’un nouveau bond en avant. Et avec les connaissances biologiques et biotechnologiques actuelles, cela est à notre portée. « Mais d’abord – prévient l’expert – nous devons modifier certains paramètres avec lesquels nous interprétons la maladie et les résultats du traitement. Si la métrique continue à être uniquement l’hémoglobine glyquée, nous ne parvenons pas à comprendre la multidimensionnalité du problème. « Guérir », dans ce contexte, signifie libérer les patients de l’administration d’insuline ». À l’avenir, nous disposerons de plus en plus de stratégies capables de ralentir ou de bloquer l’évolution de la maladie avant qu’elle ne devienne insulino-dépendante. « Cela signifie – explique Piemonti – agir dans la phase ‘immunologique’ de la maladie, celle qui précède l’apparition de l’hyperglycémie (le diabète de type 1, avant d’être une maladie métabolique, est une maladie immunologique). Pour l’instant nous ne disposons que du teplizumab, mais à l’avenir nous aurons de plus en plus d’outils pour intervenir dans cette phase de la maladie ».
« Pour les personnes qui ne répondent pas à ces thérapies ‘immunologiques’ ou qui n’ont pas été interceptées au stade approprié pour les administrer – suggère le spécialiste – nous pourrons agir avec le remplacement et la régénération des cellules qui produisent l’insuline. Les premiers produits cellulaires dérivés de cellules souches sont actuellement en phase d’essais cliniques avancés et pourraient ouvrir la voie aux premières thérapies disponibles dans les années à venir. L’implantation de ces cellules dans une première phase assurera encore un état d’immunosuppression, mais progressivement il y aura une transition vers immunosuppression faible ou « transitoire » et dans une troisième phase à l’absence d’immunosuppression. On ne parle plus de « si » cela arrivera, mais de « quand » ».
L’enjeu aujourd’hui n’est plus seulement scientifique, mais concerne la manière d’intégrer l’innovation dans la manière dont le diabète de type 1 est encore interprété et pris en charge d’un point de vue médical, social et surtout réglementaire et économique. « L’intérêt de ces nouvelles thérapies, qui pourraient rendre les personnes atteintes de diabète de type 1 indépendantes de l’insuline, est immédiatement évidente pour les patients et les cliniciens, beaucoup moins pour les systèmes de remboursement et les payeurs, qui ont encore tendance à évaluer les thérapies principalement basées sur l’atteinte de l’objectif d’hémoglobine glyquée, au coût le plus bas possible », observe l’expert. Pourtant, l’indépendance par rapport à l’insuline représente quelque chose de bien plus large qu’un simple paramètre métabolique : « Sa valeur, en termes de qualité de vie, d’autonomie quotidienne et de bien-être général du patient, n’a pas encore été entièrement quantifiée et n’a pas encore trouvé de traduction économique dans les modèles d’évaluation de la santé. »
« Aujourd’hui, la science nous offre la possibilité concrète d’atteindre l’indépendance par rapport à l’insuline – continue Piemonti – La prochaine étape est de traduire ces progrès dans des modèles adéquats d’évaluation économique et sanitaire. Ce n’est pas une question théorique : nous devons transformer cette valeur en chiffres, en intégrant des indicateurs dans les modèles d’évaluation des technologies de la santé qui incluent non seulement les paramètres métaboliques, mais aussi les résultats rapportés par les patients, la qualité de vie et la réduction du fardeau décisionnel quotidien lié à la gestion de la maladie ». Ce n’est que grâce à cette évolution des modèles d’évaluation qu’il sera possible de rendre concrètement accessibles aux patients les innovations que la recherche met à disposition.
« La médecine – commente Raffaella Buzzetti, présidente du Sid – a réussi à prolonger la vie des personnes atteintes de diabète de type 1. Aujourd’hui, nous devons trouver un moyen de leur redonner la plénitude de la vie. La liberté signifie pouvoir dormir sans craindre une crise hypoglycémique. Cela signifie travailler, voyager, faire du sport sans avoir à faire des calculs continus. Cela signifie ne pas avoir à penser à la maladie à chaque minute et à la terreur de l’hypoglycémie. Il y a un siècle, l’insuline a transformé le diabète de type 1 d’une condamnation à mort en une maladie chronique. La prochaine étape, qui nous attend maintenant, est plus ambitieuse : garantir que les personnes atteintes de diabète de type 1 retrouvent une existence aussi normale que possible – conclut le président – renouvelle son engagement pour que la recherche, l’innovation et les politiques de santé convergent toutes dans cette direction : garantir aux personnes atteintes de diabète de type 1 non seulement plus d’années de vie, mais aussi de remplir de vie tout le temps gagné ».
