Espoir d'un nouveau médicament pour la maladie de Huntington. PTC Therapeutics a annoncé aujourd'hui le 5 mai, les résultats de l'étude de la phase 2 «Pivot-HD» sur le médicament PTC518 chez les patients atteints de la maladie de Huntington dans Stadio 2 et Stadio 3.
Résultats prometteurs
« L'étude a atteint son principal objectif de réduction des taux sanguins de la protéine de chasse (HTT) à la 12e semaine avec une sécurité et une tolérabilité favorables « , rapporte la société dans une note. » De plus, les données sur 12 mois sur les patients atteints de stade 2 sont cohérentes avec la réduction de la dose-dépendante de la protéine HTT précédemment signalée et avec la tendance dose-dépendante de tous les escaliers cliniques « , poursuit l'entreprise.
« Les résultats de l'étude« Pivor-HD »confirment que PTC518 réduit les niveaux de protéines de chasse et montre les premiers signaux de bénéfice clinique Avec un profil de sécurité favorable « , a déclaré Matthew B. Klein, PDG de PTC Therapeutics.
Qu'est-ce que la maladie de Huntington
« La maladie de Huntington est une pathologie rare, héréditaire et dégénérative, qui provoque des mouvements continus et non coordonnés, des troubles cognitifs et du comportementdont les débuts ont lieu vers 40 à 50 ans. La transmission de la maladie est héréditaire. Actuellement – souligne l'Observatoire des maladies rares (Omar) – il a une prévalence d'environ 3 à 7 cas pour 100 000 habitants d'origine européenne occidentale. En Italie, la maladie devrait affecter environ 6 à 7 000 personnes, tandis que les individus sont actuellement à risque de tomber malades serait de 30 à 40 000 « . Actuellement, il n'y a pas de remède pour cette pathologie rare.
