Un nouveau modèle de développement de la thérapie génique pour le traitement des maladies rares fait son chemin en Italie. À la fin de l'année À Modène à l'hôpital universitaire Le First Clinical Trial Center (CTC) Phase 1 Italien avec un laboratoire GLP (Good Laboratory Practice) intégré, grâce au soutien du Centre national pour la recherche «Développement de la thérapie génique et des médicaments avec la technologie de l'ARN» financé par Programme de l'UE NextGenation (Mission PNRR, éducation et recherche). La structure facilitera la transition des études précliniques aux études humaines et validera la sécurité et la faisabilité des thérapies pour les maladies génétiques rares de la peau, du sang, des yeux, de l'accumulation, des rénois, des maladies neuromusculaires et neurométaboliques. Le caractère unique du panorama italien du CTC – lit une note – est d'avoir un laboratoire GLP à l'intérieur, essentiel pour collecter des données pharmacocinétiques et des biomarqueurs pour le développement des stades ultérieurs des essais cliniques et de l'amélioration des stratégies thérapeutiques. En outre, étant adjacent au laboratoire de référence Speak 1 (parlé 1 drapeau), qui abrite une plate-forme avancée pour séquencer l'ADN de dernière génération, est indispensable pour les analyses moléculaires et génomiques de la CTC.
Le chef du projet est parlé 1 du National Center for General Therapy and ARN Drugs Guidé par l'Université de Modène et Reggio Emilia avec le Telethon Institute of Genetics and Medicine, à l'Université de Bari Aldo Moro, à l'Université de Bologne, à Cagliari, des études de Milan, des études de Naples Federico II pour les maladies génétiques Paradigmatique, aujourd'hui pas curable.
Pour coordonner la parole 1 sera Antonello Pietrangelo, Professeur titulaire de médecine interne, directeur du département de médecine interne et du «Centre de médecine génomique et de maladies rares» de l'hôpital Policlico Di Modena-University. « Les groupes d'étude engagés dans la recherche – explique Pietrangelo – mènent leurs expériences grâce à l'utilisation d'une nouvelle génération de porteurs viraux pour transporter les gènes correctifs dans les cellules, ainsi que des thérapies basées sur des cellules souches pour régénérer les tissus endommagés et les ARN thérapeutiques et l'édition génétique, pour atteindre les mutations directement dans l'ADN. Tout au long de l'utilisation de la 'NanoMedic Cibles thérapeutiques, organoïdes et modèles à trois dimensions de tissus humains pour tester ces thérapies innovantes sans utiliser d'animaux ».
Une fois que le centre d'essai clinique « sera opérationnel – le professeur spécifie – nous pouvons surveiller la sécurité de ces thérapies et garantir la conformité aux normes réglementaires, fondamentales pour les premières études sur l'homme, et collecter la pharmacocinétique, la pharmacodynamique et les données biomarniques vitales pour information des phases suivantes de l'expérimentation et donc améliorer les stratégies thérapeutiques ».
Ajouter Rosario Rizzuto, président du National Research Center «Développement de la thérapie générale et des médicaments avec la technologie de l'ARN», professeur titulaire de pathologie générale, directeur du Département des sciences biomédicales de l'Université de Padoue: « Ce nouveau modèle de développement de la thérapie génique qui intègre les études précliniques de la phase 1 avec celles de l'efficacité et de la toxicologie dans une seule structure, s'ouvre à de nouvelles perspectives de soins plus accessibles et plus rapides, pour les maladies rares et autres pathologies. Le centre d'essai clinique de Modène – continue Rizzuto – incarne pleinement les objectifs et les défis du National Center for Genery Therapy and ACNA. Public-privé qui met toutes les compétences académiques, technologiques et réglementaires au système afin de faciliter le développement de la thérapie et des médicaments du début à la fin.
