Le parcours d’Explorare est renforcé, une initiative lancée en 2022 par Cencora Italie et Ispor Italie – Chapitre de Rome pour analyser et améliorer les mécanismes d’accès aux médicaments pour les maladies rares en Italie. L’initiative, devenue une référence dans le débat national sur les politiques pharmaceutiques dans le domaine des maladies rares, s’est concentrée dans l’édition 4.0 sur 3 atouts principaux. « Au fil du temps, Explorare a progressivement évolué – explique Fulvio Luccini, Directeur Senior Market Access Cencora et membre du Conseil d’Administration d’Explorare – en élargissant son champ d’analyse, en approfondissant les dimensions cliniques, économiques et organisationnelles à travers une approche plus structurée et surtout capable d’intégrer des données, des méthodologies et des propositions opérationnelles pour soutenir les processus de prise de décision ».
La nouvelle édition – informe une note – s’inscrit dans un contexte réglementaire marqué par l’évolution des cadres d’évaluation européens et nationaux, la mise en œuvre de la loi 175/2021 et du Plan National Maladies Rares 2023-2026 et les dernières mises à jour des critères d’innovation. Cette année, le projet a été divisé en trois domaines de travail principaux étroitement liés. La première a analysé les études cliniques pivots en faveur des médicaments contre les maladies rares, soulignant comment, malgré la présence de conceptions adaptées aux contraintes structurelles de la rareté, la méthodologie adoptée est fondamentalement correcte dans la plupart des cas. Des approches alternatives à la randomisation classique émergent également, telles que le recours à des contrôles externes, qui représentent des outils utiles pour réduire l’incertitude décisionnelle dans des contextes de faible prévalence. « Il faut garantir aux personnes atteintes de maladies rares un soutien concret pour accéder aux meilleurs traitements disponibles, comme l’exige notre législation – souligne Annalisa Scopinaro, présidente de la Fédération Uniamo-Italienne des maladies rares – Des initiatives telles que Explorare visent à rendre plus transparents les mécanismes complexes d’accès aux thérapies et à promouvoir l’implication précoce des patients dans la recherche, pour identifier avec précision les besoins cliniques et de santé. les familles et le système ».
Les évaluations coût-efficacité étaient le thème de la deuxième table de travail. L’analyse révèle une variabilité marquée des rapports coût-efficacité différentiels (Icer), qui sont souvent bien supérieurs aux seuils de volonté de payer. Les résultats soulignent la nécessité de modèles d’évaluation plus flexibles, capables de prendre en compte les spécificités des maladies rares, telles que la gravité, les besoins non satisfaits et la valeur sociale des thérapies. Enfin – poursuit la note – on a analysé les processus régionaux liés aux centres de prescription, d’où sont ressorties des différences territoriales qui peuvent influencer les délais et l’équité d’accès. L’analyse met en évidence le rôle stratégique d’outils tels que Horizon Scanning pour anticiper les besoins organisationnels et la nécessité de renforcer la coordination entre les niveaux central et régional.
« L’innovation thérapeutique, en particulier dans le domaine des maladies rares, représente un levier stratégique pour transformer notre système de santé et répondre aux besoins encore insatisfaits de nombreux patients, même dans notre région », commente Emanuele Monti, président de la IXe Commission permanente – Durabilité sociale, foyer et famille du Conseil régional de Lombardie et membre du Conseil exécutif de l’Agence italienne du médicament (Aifa). « Le défi aujourd’hui – poursuit-il – est de garantir un accès toujours plus précoce et équitable aux nouveaux traitements, en renforçant les outils fondamentaux tels que l’Évaluation des Technologies de Santé et le Fonds pour les médicaments innovants. Dans ce scénario, la Région Lombardie entend se confirmer comme pionnière, en promouvant les investissements, la collaboration et les modèles organisationnels innovants. Des projets comme Explorare 4.0 peuvent offrir des outils d’évaluation importants qui aident à améliorer la gouvernance et à démontrer la valeur réelle de l’innovation pour les patients souffrant de maladies rares ».
Au cours de ses 4 éditions, « ce projet a connu un chemin de croissance significatif, évoluant d’un moment d’analyse et de comparaison à une plate-forme structurée pour la production de preuves et de recommandations opérationnelles », observe Pier Luigi Canonico, professeur émérite de pharmacologie à l’Université du Piémont oriental « Amedeo Avogadro », département des sciences pharmaceutiques, ancien président du chapitre Ispor Italie-Rome et membre du conseil d’administration d’Explorare. « Aujourd’hui – ajoute-t-il – Explorare représente un point de référence dans le panorama national pour l’analyse approfondie des questions liées à l’accès aux médicaments pour les maladies rares, grâce à la capacité d’intégrer les perspectives cliniques, économiques et organisationnelles. Ce chemin – précise-t-il – démontre combien une approche multidisciplinaire et collaborative est fondamentale pour aborder la complexité des décisions dans le secteur de la santé et contribuer de manière concrète à améliorer l’équité d’accès aux soins et la durabilité du système ».
Le projet – conclut la note – est réalisé avec le soutien inconditionnel d’argenx, Csl, Ipsen., Sobi, Alexion, AstraZeneca Rare Disease, Alnylam, Astellas, Blueprint Medicines et Neuraxpharm. Le rapport Explorare 4.0 est disponible sur explorare-rare.it/.
