Au Congrès 2025 de la European Cardiology Society (ESC), Bayer a partagé de nouvelles analyses post-hoc de l'attribut de phase III Studio-CM sur Acoramidis. Les analyses exploratoires suggèrent, chez les patients atteints d'amyloose cardiaque de la transirétine, des améliorations cliniquement significatives par rapport à la basal, aux niveaux du biomarcateur NT-PROBNP, NT-PROBNP dans la distance parcourue en 6 minutes et / ou une amélioration ou une arrestation de progression selon le système stade du centre national de l'amyloïdose.
L'analyse de l'effet Acoramidis sur l'amélioration des niveaux NT -PROBNP seuls et sur la capacité du médicament à améliorer ou à arrêter le stade NAC – rapporte qu'une note – a été menée par Bridgebio Pharma. La Bayer Pharmaceutical Company a effectué des analyses d'amélioration cliniquement significatives par rapport à la référence dans les niveaux NT-PROBNP / 6MWD. Sans traitement, les personnes atteintes de diagnostic ont une survie médiane qui varie de 3 à 5 ans. Grâce aux progrès des techniques de diagnostic, il est de plus en plus évident que l'amylose cardiaque de la transirétine (ASTR-CM) représente une cause ci-dessous diagnostiquée avec une insuffisance cardiaque, contribuant à 15% des cas d'insuffisance cardiaque avec une fraction d'éjection préservée (HFPEF).
« Ces analyses nous offrent des signaux prometteurs, ce qui suggère que les acoramidis pourraient avoir le potentiel, chez certains patients, de faire bien plus que de ralentir la progression de la maladie. Les résultats indiquent, en fait, des améliorations cliniquement significatives, par rapport au basal, dans le NT-PROBNP et le NT-ProBNP / 6MWD Valeurs ».
Au cours de l'étude de phase 3 – Reads – La classe NYHA (New York Heart Association), qui évalue les symptômes et l'état fonctionnel des patients souffrant d'insuffisance cardiaque, est resté stable ou amélioré dans 64,1% des participants traités avec des acoramidis, contre 47% des personnes traitées par placebo, après 30 mois de traitement. La première analyse post hoc présentée au Congrès a évalué les progrès des niveaux NT-PROBNP par rapport aux valeurs initiales. Les données montrent que, dans le groupe traité avec des acoramidis, un plus grand nombre de patients (3 sur 4), a survécu jusqu'à la fin de la période de 30 mois, a montré une stabilisation ou une amélioration de la maladie supérieure à 30% par rapport au groupe basal par rapport au groupe placebo. Après 30 mois, près de la moitié des participants qui ont reçu des acoramidis (45%) ont enregistré une réduction claire des niveaux du biomarcateur considérés, contre seulement 9% des personnes traitées avec un placebo.
La deuxième analyse post hoc a examiné si les acoramidis ont pu améliorer le nombre de patients qui obtiennent des améliorations cliniquement significatives par rapport aux valeurs initiales des niveaux de NT-PROBNP et à la distance parcourue en 6 minutes, par rapport au placebo, après 30 mois. Les résultats ont montré une différence significative: environ 1 patient sur 4 (22,7%, 93 sur 409) dans le groupe Acoramidis a obtenu une amélioration dans au moins un de ces paramètres, contre environ 1 patient sur 10 dans le groupe placebo (8,9%, 18 sur 202). La troisième analyse post-HOC a étudié l'effet des acoramidis sur le changement du stade NAC ATR par rapport au basal, après 30 mois, en le comparant au placebo. Les résultats ont mis en évidence une différence statistiquement significative: un pourcentage plus élevé de participants du groupe Acoramidis (52,1%) a atteint un stade NAC stable ou amélioré, contre 43,1% du groupe placebo.
« Ces nouvelles données renforcent davantage le potentiel d'Acoramidis pour ralentir la progression des dépôts amyloïdes. Historiquement, un diagnostic tardif requis pour se concentrer principalement sur le ralentissement de la maladie. Cependant, un diagnostic précoce ouvre la voie à des opportunités plus larges, et nous sommes ravis de voir comment il est possible de continuer Cardiomyopathies – comme le dernier traitement ajouté à notre portefeuille pour insuffisance cardiaque, ce médicament reflète l'engagement constant de Bayer dans l'amélioration de l'aide aux patients ayant cette pathologie débilitante dans le monde « .
« L'insuffisance cardiaque reste l'un des défis les plus urgents dans les soins de santé du monde entier, des conditions telles que l'atte Christine Roth, vice-présidente exécutive, stratégie et commercialisation des produits mondiaux et membre de l'équipe de direction pharmaceutique de Bayer.
Le système de stadification du NAC – rapporte la note – est une méthode validée qui classe les patients en fonction du risque de mortalité, avec une survie qui diminue du stade 1 à 3. Le NT -PROBNP est un biomarqueur couramment utilisé pour diagnostiquer et surveiller l'insuffisance cardiaque, avec des niveaux élevés qui indiquent que le cœur est en cours d'effort et n'a pas pu pomper efficacement. Le test de distance parcouru en 6 minutes (6 MWD) mesure la capacité fonctionnelle d'exercer un patient souffrant d'insuffisance cardiaque et est souvent lié à la qualité de vie. Les analyses présentées à l'ASC suggèrent que les acoramidis peuvent réduire le stress cardiaque, améliorer la capacité d'exercice fonctionnel et contribuer à une amélioration de la qualité de vie chez certains patients.
Acoramidis, développé par Bridgebio, a été approuvé par la FDA en 2024 et par l'EMA au début de 2025, avec une autorisation qui spécifie la stabilisation presque complète de la transirétine. Bayer – conclut la note – détient les droits exclusifs de marketing de produits en Europe, tandis que Bridgebio a des droits de marketing pour Achoramidis aux États-Unis et dans d'autres régions. Depuis mars 2024, Bayer et Bridgebio ont lancé une collaboration pour Acoramidis en Europe. L'amylose cardiaque de la transirétine est une maladie progressive et dégénérative, caractérisée par l'accumulation de protéines anormales dans le muscle cardiaque. Il se développe lorsque le transirétine (TTR), une protéine tétramérique, devient instable en raison d'une mutation génétique héréditaire ou de processus de vieillissement, et se dissocie dans ses monomères. Ces monomères plient de manière anormale, agrégèrent et forment des fibrilles amyloïdes qui se déposent dans leur cœur, provoquant une insuffisance cardiaque. La maladie est souvent diagnostiquée à des stades avancés, lorsque l'accumulation d'amyloïde s'est déjà produite et que les patients commencent à manifester les symptômes. Sans traitement, les patients atteints d'ATR-CM ont une survie moyenne de 3 à 5 ans.
