« Il existe un médicament, une thérapie enzymatique, qui remplace l’absence de l’enzyme elle-même due à cette maladie. La sébélipase est un médicament salvateur sous sa forme néonatale et pédiatrique, dans laquelle il n’y a pas de survie sans traitement, tandis qu’avec la thérapie, l’expression précoce de la pathologie est traitée avec une survie à long terme confirmée jusqu’à présent. » Ce sont les paroles de Lorenzo D’Antiga, directeur du service de maternité, d’enfant et de pédiatrie de l’Asst Papa Giovanni XXIII Bergame, s’exprimant aujourd’hui à Milan lors de la conférence de presse organisée par Alexion, une société biopharmaceutique du Groupe AstraZeneca, pour le lancement en Italie de la sébélipase alfa, une thérapie enzymatique substitutive pour le traitement des patients de tout âge souffrant d’un déficit en lipase acide lysosomale (LAL-d).
