« L'HPN, hémoglobinurie paroxystique nocturne, est une pathologie caractérisée par une destruction des globules rouges dans la circulation sanguine en raison de l'activation aberrante du système du complément, qui fait partie du système immunitaire. Le résultat est que le patient devient anémique, manifeste une hémoglobinurie. , c'est-à-dire que l'hémoglobine est perdue dans l'urine et présente en outre un risque plus élevé de thrombose, comme celle de la jambe, d'embolie pulmonaire et d'accident vasculaire cérébral. Il s'agit donc d'une pathologie. ce qui peut avoir un impact majeur sur la survie du patient ainsi que sur sa qualité de vie. Ce sont les mots de Bruno Fattizzo, hématologue spécialiste à la Polyclinique de Milan, à l'occasion du tutoriel médiatique « Hémoglobinurie nocturne de Parry : vers un meilleur contrôle de l'hémoglobinurie nocturne de Parry. la maladie », organisée à Milan par Novartis.
Illustrant les nouvelles thérapies et leur impact sur le patient, Fattizzo déclare : « La thérapie de l'HPN reposait jusqu'à présent sur l'inhibition terminale du complément, donc sur des médicaments qui bloquent ces protéines du complément. En particulier dans la phase finale d'activation, qui est appelés C5, ces médicaments ont réduit l'hémolyse, augmenté les taux d'hémoglobine, amélioré l'anémie et réduit le risque de thrombose chez nos patients, améliorant ainsi la survie. des traitements qui, en plus de faire survivre le patient plus longtemps – précise-t-il – parviennent également à avoir un effet amélioré sur sa qualité de vie, car ils sont capables d'augmenter encore les valeurs d'hémoglobine, résolvent également l'anémie résiduelle liée au fonctionnement incomplet de ces inhibiteurs C5 et permettent donc la quasi-normalisation des taux d'hémoglobine et, par conséquent, de la qualité de vie de nos patients ».
En outre, « à ce jour, nous disposons de nouveaux inhibiteurs proximaux du complément, avec des modes d'administration différents – explique le spécialiste – Le premier médicament activé est un médicament sous-cutané administré bihebdomadairement, mais maintenant nous avons à l'horizon l'arrivée de médicaments oraux qui ils permettent au patient de s'affranchir totalement de la médicalisation. En effet, dès les premiers stades, le patient peut se voir remettre le médicament afin qu'il puisse s'en administrer lui-même. Dans ce contexte, il sera très important de l'éduquer sur l'observance thérapeutique. « , conclut-il.
