L'Agence italienne des médicaments (AIFA) a mis en œuvre l'autorisation européenne EMA pour la vamorolone (Agamree*) pour le traitement des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) âgés de 4 ans ou plus. Le médicament est classé dans la classe CNN (médicaments en attente de négociation de prix et de remboursement). L'approbation – lit-on dans une note publiée par Santhera Pharmaceuticals – fait suite à la décision du Comité européen des médicaments à usage humain (CHMP) qui a reconnu le profil bénéfice/risque positif de la vamorolone dans cette population de patients, y compris certains avantages de sécurité par rapport aux corticostéroïdes, qui constituent actuellement la norme de soins.
La dystrophie musculaire de Duchenne est une maladie héréditaire rare liée au chromosome X, qui touche presque exclusivement les hommes. Elle se caractérise par une inflammation présente à la naissance, ou peu après, qui conduit à une fibrose musculaire, avec une dégénérescence et une faiblesse musculaire progressives, une perte de la marche, de la capacité à s'alimenter de manière autonome, l'apparition d'une ventilation assistée et le développement d'une cardiomyopathie. Dmd réduit l'espérance de vie, qui ne dépasse pas 30 à 40 ans. La prévalence de la maladie dans la population générale en Italie est de 1,7 à 3,4 cas pour 100 000, tandis que la prévalence à la naissance est de 21,7 à 28,2 pour 100 000 naissances vivantes de sexe masculin. La qualité de vie des patients et des soignants est inférieure à celle des sujets sains, et le fardeau de ceux qui s'occupent d'enfants atteints de DMD est plus lourd que celui des soignants d'enfants atteints d'autres troubles neuromusculaires.
« Nous sommes ravis de recevoir l'approbation de l'Agence italienne des médicaments pour administrer la vamorolone aux personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne en Italie, ce qui souligne le profil de sécurité et de tolérabilité favorable par rapport aux corticostéroïdes conventionnels, y compris les bénéfices pour la santé et la croissance osseuse – a déclaré Giovanni Galliano, directeur général directeur de Santhera Pharmaceuticals (Italy) Srl – Notre équipe s'engage à ce qu'Agamree soit mis à la disposition des personnes touchées par Duchenne, également en Italie, dans les plus brefs délais possible ».
La vamorolone est un nouveau médicament dont le mode d'action repose sur la liaison au même récepteur glucocorticoïde, mais qui modifie son activité en aval. De plus, ce n'est pas un substrat pour les enzymes 11-β-hydroxystéroïde déshydrogénase (11β-HSD) qui peuvent être responsables de l'amplification locale du médicament et de la toxicité associée aux corticostéroïdes dans les tissus locaux. Ce mécanisme a démontré le potentiel de « dissocier » l’efficacité des problèmes de sécurité des stéroïdes. Le médicament se positionne ainsi comme un anti-inflammatoire dissociatif et comme une alternative aux corticoïdes.
Dans l'étude contrôlée Vision-Dmd, la vamorolone (6 mg/kg/jour) a atteint le critère d'évaluation principal de changement entre le début de l'étude et la semaine 24 du temps nécessaire pour atteindre la vitesse de repos (Ttstandv) par rapport au placebo (p = 0,002), à 24 semaines de traitement. mettant en évidence un bon profil de sécurité et de tolérabilité. Les données actuellement disponibles démontrent que le médicament, contrairement aux corticostéroïdes, ne limite pas la croissance et n'a aucun effet négatif sur le métabolisme osseux, comme le démontrent les marqueurs sériques normaux de la formation et de la résorption osseuse. La vamorolone est un médicament orphelin dont l'utilisation est approuvée aux États-Unis, dans l'Union européenne et au Royaume-Uni.
