« Notre engagement envers le livre blanc découle en partie de notre mission » qui « est depuis plus de 30 ans de transformer la vie des personnes vivant avec la maladie rare et celle de leurs proches qui tentent d'apporter un soutien à leurs familles ». Le projet s'inscrit précisément dans cette perspective. » Il y a 2 manières par lesquelles « nous essayons de mener à bien notre mission : en nous concentrant sur la partie recherche et développement, donc en essayant de mettre à la disposition des gens des médicaments transformateurs, qui peuvent réellement avoir un impact sur l'histoire naturelle de la pathologie », et en écoutant « quels sont les besoins de la communauté des maladies rares, en premier lieu ceux des patients, pour essayer de comprendre, au-delà du médicament, quels sont les besoins qui restent à combler ». Ainsi sur Adnkronos Anna Chiara Rossi, vice-présidente et directrice générale Italie d'Alexion, AstraZeneca Rare Disease, commentant aujourd'hui au Sénat la présentation de « Les femmes et les maladies rares : impact sur la vie et attentes pour l'avenir », lors de l'événement final du Campagne « Les femmes rares » promue par la société pharmaceutique.
« Après des années d'écoute de la communauté – continue Rossi – nous avons réalisé que l'impact des maladies rares sur la vie des femmes était vraiment dramatique et dévastateur. En Italie aujourd'hui, 90 % des soignants, c'est-à-dire ceux qui s'occupent de patients rares, sont des femmes, et bon nombre des pathologies rares ont un plus grand impact sur les femmes. Avec cette recherche, nous avons voulu essayer de transformer et de clarifier les nombreuses histoires, exemples anecdotiques, en données solides qui donnent réellement une idée de l'impact, des difficultés auxquelles les femmes impliquées dans ce domaine sont confrontées chaque jour et doivent surmonter. et essayer de les améliorer également d'un point de vue pharmaco-économique et économique pour réellement comprendre quel pourrait être l'impact ».
De nombreuses demandes ressortent du livre blanc. « Tout d'abord, un aspect émotionnel et affectif apparaît, le besoin d'aide, de soutien psychologique ». Les femmes ont besoin de « se sentir immédiatement comprises par ceux qui s'occupent d'elles – souligne Rossi – et que les premiers symptômes soient réellement pris en considération, ce qui, parfois, nous l'avons constaté, n'arrive pas. Les premiers symptômes de la maladie sont confondus avec le stress, la fatigue, ce qui entraîne souvent un retard dans le diagnostic. » Par ailleurs, « la possibilité d'accéder à des traitements efficaces dans les plus brefs délais » est demandée. En tant qu'aidant, il est important « de pouvoir bénéficier d'un soutien dans la prise en charge du patient, souvent du fils ou du père », mais aussi « d'un plus grand soutien » du point de vue du travail « car, très souvent, les patients et les soignants doivent laissez-le ». Enfin, le livre blanc, en plus d'attirer l'attention « sur le désir de maternité, met en avant la nécessité pour l'aidante » de ne pas s'annuler complètement pour « prendre soin de la personne malade ». Et pouvoir le faire sans culpabilité et sans impact économique qui peut être dévastateur », conclut-il.
