A l’occasion de la Journée Mondiale des Maladies Rares qui est célébrée le 29 février, Ucb Pharma a décidé de soutenir l’initiative ‘ColorUp4RARE’ créée par Eurordis – Rare Diseases Europe, une association européenne qui a créé cet anniversaire en 2008, dans le but de sensibiliser et donner une plus grande visibilité à toutes les personnes touchées par des maladies rares et à leurs familles. Maintenant dans sa deuxième édition – explique une note – ColorUp4RARE, active jusqu’au 3 mars, est une campagne créative qui, à travers le site www.colopUp4RARE.com/it/, invite le public à colorier un troupeau numérique de zèbres, symbole des maladies rares. , et de partager leurs couleurs, parmi les 5 proposées, en soutien aux patients.
Environ 400 millions de personnes dans le monde souffrent d’une des quelque 7 000 maladies rares connues (de nouvelles sont découvertes chaque année). Selon le réseau Orphanet Italia, notre pays compte environ 2 millions de patients atteints de maladies rares, dont 70 % sont des patients pédiatriques. En moyenne, il faut attendre 4,8 ans pour recevoir un diagnostic correct, pour ensuite découvrir que dans 90 % des cas, il n’existe aucun traitement approuvé. Derrière ces chiffres se cachent des histoires individuelles très différentes et presque toujours tout aussi graves. C’est pourquoi la campagne ColorUp4RARE vise à renforcer la sensibilisation de la communauté médico-scientifique, du monde institutionnel et de l’opinion publique, à la nécessité d’améliorer les conditions de recherche et de développement de nouvelles options diagnostiques et thérapeutiques, d’optimiser l’assistance de ces patients. Outre Ucb Pharma, Alexion, Chiesi, Janssen-Cilag, Novartis, Takeda et Ravensburger soutiennent également la campagne.
Ucb Pharma est en mesure de proposer des solutions thérapeutiques aux personnes vivant avec certaines maladies rares, dans les domaines neurologiques et immunologiques, pour lesquelles les options thérapeutiques actuelles ne sont pas en mesure de répondre aux besoins des patients et de leurs familles. Il s’agit du syndrome de Dravet et de Lennox-Gastaut (formes rares d’épilepsie), de la myasthénie grave (maladie auto-immune), de la narcolepsie (pathologie neurologique). Des essais cliniques d’enregistrement sont également en cours pour une molécule dans le cadre d’une autre maladie rare, l’encéphalopathie épileptique par déficit en Cdkl5. La société investit également ses efforts dans le développement d’un traitement contre une maladie mitochondriale ultra-rare, le déficit en TK2 (thymidine kinase 2).
« En tant que soutiens de la campagne ColorUp4RARE – déclare Federico Chinni, PDG d’Ucb Pharma Italia – nous invitons tout le monde à colorier les zèbres numériques, à braquer les projecteurs sur les personnes touchées par des maladies rares et à les faire sortir du cône d’ombre dans lequel elles se trouvent. La conscience que beaucoup de ces pathologies sont souvent « orphelines », d’intérêt limité pour les chercheurs et les médecins, et donc sans thérapie adéquate, nous a poussé à entreprendre cette voie qui implique des programmes de recherche orientés vers la personnalisation des thérapies, à travers l’identification des caractéristiques génétiques des patients, pour répondre à leurs besoins spécifiques ».
« Nous sommes conscients – conclut Chinni – que l’assistance aux personnes touchées par des maladies rares doit être améliorée, ainsi que leur qualité de vie. C’est pourquoi l’Ucb travaille en étroite collaboration avec tous les acteurs du système de santé, afin de créer des collaborations et des partenariats. avec des communautés d’experts, des associations de médecins et de patients, et trouver des solutions adaptées à leurs besoins ».
