L’Agence italienne des médicaments (AIFA) a approuvé le remboursement du séladelpar pour le traitement de la cholangite biliaire primitive (PBC) en association avec l’acide ursodésoxycholique (UDCA) chez les adultes qui ont une réponse inadéquate à l’UDCA seule ou en monothérapie dans les cas où l’UDCA n’est pas tolérée. Gilead Sciences l’a annoncé dans une note.
La Pbc – lit-on – est une maladie hépatique chronique auto-immune et cholestatique qui touche principalement les femmes âgées de 45 à 65 ans. En Italie, la prévalence de la pathologie est estimée à 27,9 cas pour 100 mille habitants, avec une incidence annuelle de 5,31 cas pour 100 mille habitants. La maladie peut évoluer progressivement vers une fibrose avancée, une cirrhose, jusqu’à nécessiter une greffe du foie. Les symptômes les plus fréquemment rapportés sont la fatigue et les démangeaisons chroniques. Cette dernière est particulièrement difficile à traiter, à tel point qu’elle compromet profondément la qualité de vie, interférant avec le sommeil, le bien-être psychologique, la vie professionnelle et les activités quotidiennes.
Il n’existe actuellement aucun remède contre la cholangite biliaire primitive et les traitements visent à ralentir la progression de la maladie et à réduire les symptômes liés à la cholestase, comme les démangeaisons. L’efficacité du traitement se mesure principalement par l’amélioration des tests biochimiques hépatiques, notamment la normalisation des taux de phosphatase alcaline (Alp), marqueur important de la progression de la maladie. Malgré l’utilisation bien établie de l’acide ursodésoxycholique comme traitement de première intention, une proportion de patients n’obtiennent pas la réponse biochimique souhaitée, ce qui entraîne un risque accru de progression de la maladie.
Comme le soulignent les résultats de l’étude de phase 3 Response – rapporte Gilead – 62 % des participants prenant du seladelpar ont obtenu la réponse biochimique composite au mois 12 (critère principal), contre 20 % des participants prenant le placebo. Le traitement par seladelpar a également conduit à une normalisation des niveaux de PAL chez 25 % des participants, un paramètre hautement prédictif des résultats à long terme de la CBP. Ce changement n’a été observé chez aucun des participants à l’étude prenant un placebo. Les patients traités ont également démontré une réduction statistiquement significative des démangeaisons par rapport au placebo. Après 6 mois de traitement par seladelpar, les participants qui ont commencé l’étude avec des démangeaisons modérées à sévères ont connu une amélioration de 3,2 points sur une échelle numérique de démangeaison de 0 à 10, une amélioration cliniquement significative par rapport à une diminution de 1,7 point avec le placebo. Les données de tolérance montrent un profil favorable et une bonne tolérance, avec une incidence limitée d’événements indésirables.
« Ce résultat important représente une nouvelle étape vers un changement de paradigme dans la prise en charge de la cholangite biliaire primitive », déclare Carmen Piccolo, directrice médicale exécutive nationale de Gilead Sciences. « En fait, il ne s’agit pas d’agir seulement sur les paramètres biochimiques – souligne-t-il – mais d’accorder une attention concrète à la qualité de vie des patients. Avec cette réussite, nous confirmons notre engagement dans le domaine des maladies du foie, où nous sommes à l’avant-garde depuis des années : un engagement qui a contribué à changer l’histoire dans la gestion de l’hépatite virale et qui, nous l’espérons, fera également une différence dans la cholangite biliaire primitive. Aujourd’hui, avec l’arrivée du seladelpar – conclut Piccolo – nous confirmons une fois de plus l’esprit avec lequel Gilead fait face aux défis : développer des solutions qui transforment la vie des gens. »
