Dans le traitement du syndrome de Lennox-Gastaut, « bénéfice extrêmement significatif sur le contrôle des crises et la qualité de vie »
La fenfluramine « a démontré une efficacité significative à la fois dans des essais contrôlés à court terme et dans des traitements ouverts réels, même menés depuis des années. Nous pouvons dire qu'au moins 50% des patients qui ont pris le médicament ont retiré un bénéfice extrêmement significatif, à la fois en termes de contrôle des crises et en termes de qualité de vie ». Ainsi Bernardo Dalla Bernardina, ancien professeur de neuropsychiatrie infantile à l'Université de Vérone et directeur scientifique du Centre de recherche sur les épilepsies pédiatriques de l'Hôpital des femmes et des enfants Aoui de Vérone, à l'occasion d'une rencontre avec la presse organisée aujourd'hui à Milan depuis l'Ucb d'annoncer le feu vert de l'AIFA pour le remboursement de la fenfluramine dans le traitement du syndrome de Lennox – Gastaut (Lgs).
L'encéphalopathie épileptique et développementale grave qui survient dans l'enfance, qui se manifeste « dans certains cas au cours de la première année de la vie, dans d'autres à l'âge préscolaire, se caractérise par l'association de différents types de crises – explique le spécialiste – Parmi les plus handicapantes sont celles qui sont toniques ou atoniques, qui impliquent une chute inattendue, brutale et violente qui, à son tour, peut causer des dommages supplémentaires en raison des conséquences liées au traumatisme crânien ». La maladie rare touche environ 1 million de personnes dans le monde et compromet « les capacités cognitives, le langage, les relations, l'autonomie et les possibilités d'atteindre un niveau d'apprentissage adéquat » et implique donc « l'impossibilité d'entrer dans le monde du travail de manière indépendante ».
« Les médicaments disponibles jusqu'à présent – explique Dalla Bernardina – ont toujours obtenu des résultats modestes et transitoires, donc jamais capables de modifier l'issue », c'est-à-dire le résultat clinique, pour « ces sujets, qui est systématiquement défavorable, tant du point de vue de la persistance des crises et de tous les handicaps associés ». Même si la forme de la maladie peut « être due à des causes très différentes – conclut l'expert – la fenfluramine est capable d'agir sur le mécanisme de déséquilibre qui entretient les crises, quelle que soit la cause qui les a provoquées, en rééquilibrant le déséquilibre qui les produit ». Il agit notamment « sur les récepteurs de la sérotonine et sur les récepteurs Sigma-1, significativement impliqués dans la genèse et la détermination de nombreuses formes d'épilepsie ».
