« Mavacamten a été développé pour le traitement de la cardiomyopathie hypertrophique obstructive symptomatique, et en Italie il sera remboursable précisément pour cette indication. Le médicament agit au niveau moléculaire de manière très ciblée : il intervient sur les mécanismes qui, dans ces formes génétiques de cardiomyopathie, déterminent l’obstruction à l’écoulement du ventricule gauche. En réduisant cette obstruction – qui est la cause principale des symptômes – le médicament améliore de manière significative la qualité de vie des patients. Ces données ressortent à la fois des données cliniques études et de notre expérience, Mavacamten augmente la capacité d’exercice, réduit considérablement l’hypertrophie cardiaque et améliore également le profil des biomarqueurs qui mesurent l’état de compensation cardiaque. Ainsi à Adnkronos Salute, Iacopo Olivotto, professeur titulaire de cardiologie et directeur de cardiologie pédiatrique Aou Meyer de Florence ; directeur du Service de Cardiomyopathie Aou Careggi de Florence, lors de l’annonce – aujourd’hui à Rome – de l’approbation par Aifa pour le remboursement du mavacamten pour le traitement de la cardiomyopathie hypertrophique obstructive symptomatique (Cmio) (classe II-III selon la classification NYHA) chez les patients adultes chez lesquels le traitement standard est insuffisant.
La cardiomyopathie hypertrophique obstructive est une maladie « génétique » qui peut survenir à tout âge : elle est généralement diagnostiquée entre 30 et 50 ans, mais elle peut également toucher les enfants et les personnes âgées. Dans cet état – explique Olivotto – le cœur est anormalement épaissi et, en plus de l’hypertrophie, il existe une obstruction qui empêche la sortie du sang du ventricule gauche. Le résultat est que le cœur doit fonctionner à des pressions très élevées, un peu comme s’il y avait une valve obstruée, même si l’obstruction se situe en réalité sous la valve. Le mécanisme peut favoriser des arythmies même graves et, surtout, détermine une limitation fonctionnelle importante, qui pèse lourdement sur la vie quotidienne, sociale et professionnelle, en particulier chez les patients plus jeunes et plus actifs ».
Le pronostic global est généralement bon, mais la maladie entraîne une morbidité importante : épisodes de fibrillation auriculaire, hospitalisations, recours à des appareils cardiaques et qualité de vie souvent compromise. Jusqu’à présent, il s’agissait en fait d’une pathologie « orpheline » : les outils thérapeutiques disponibles étaient limités et dans de nombreux cas insuffisants. Mavacamten semble enfin combler cette lacune. La réponse clinique, chez la majorité des patients, est nettement supérieure aux traitements traditionnels », conclut-il.
