« En Italie, on estime chaque année à 5 000 nouveaux cas de sarcomes, des tumeurs rares caractérisées par une extrême hétérogénéité, avec au moins 100 variantes histologiques. Mais aujourd’hui, seulement une vingtaine de médicaments sont disponibles pour ces patients. la plus grande révision des règles sur les médicaments en Europe au cours des 20 dernières années, qui permettra également à l’académie de demander à l’agence européenne de réglementation (EMA) l’approbation de nouvelles thérapies, sur la base des résultats d’études non financées par les sociétés pharmaceutiques. La loi européenne, dans les deux prochaines années, devra être mise en œuvre et appliquée dans les différents États membres à celle européenne. Un groupe de travail est également nécessaire pour élargir les modèles, déjà disponibles dans notre pays, pour faciliter l’accès aux médicaments pour les patients atteints de tumeurs rares. La demande émane des experts réunis lors de la conférence « Italian Sarcoma Group meets Aifa », qui a lieu aujourd’hui à Milan, à la Fondation de l’Institut national du cancer Irccs. « Les sarcomes peuvent toucher des personnes de tout âge, depuis les nouveau-nés jusqu’aux personnes âgées – dit Silvia Stacchiotti, présidente du Groupe Italien des Sarcomes et oncologue de l’Oncologie Médicale 2, tumeurs mésenchymateuses adultes et tumeurs rares à l’Int de Milan – Environ la moitié des patients guérissent. Le manque de traitements est déterminé avant tout par l’absence d’une voie réglementaire spécifique, qui rend ces médicaments disponibles. D’une part, en raison de la rareté de la maladie, il est difficile de mener des études avec le caractéristiques requises pour les néoplasmes fréquents, d’autre part le manque d’intérêt des laboratoires pharmaceutiques pour ces domaines thérapeutiques. Ce système de régulation est particulièrement pénalisant pour les patients atteints de maladies rares, comme les sarcomes.
Un exemple emblématique – rapporte l’Isg dans une note – est l’étude Sarc041 présentée au récent congrès de l’American Society of Clinical Oncology (Asco), qui a impliqué des patients inscrits dans 9 centres universitaires aux États-Unis, promue par la Sarcoma Alliance for Research through Collaboration (Sarc). Un inhibiteur de la cycline a été évalué chez des patients atteints d’un liposarcome dédifférencié avancé ou métastatique. C’est l’une des 5 études présentées en séance plénière du Congrès Asco 2026, soulignant son importance dans le traitement d’une pathologie sans thérapies efficaces. « Cette étude – souligne Stacchiotti – a été réalisée par l’académie et a déjà conduit à l’inclusion de la nouvelle molécule dans les lignes directrices américaines, où le système de remboursement permet son utilisation clinique immédiate. Ce n’est pas le cas en Europe où, en l’absence d’intérêt des entreprises, le médicament ne sera pas disponible. La « Nouvelle Législation Pharmaceutique » change radicalement les perspectives car, dans l’article 048, elle permet également à l’académie de demander à l’EMA l’approbation d’un médicament sur la base des résultats d’études à but non lucratif. Nous en sommes certains. que nous pourrons poursuivre la collaboration fructueuse entre le Groupe Italien Sarcome et l’Aifa commencée ces dernières années, en établissant un groupe de travail pour que la nouvelle norme européenne soit mise en œuvre en Italie, en laissant un espace à la recherche indépendante ».
Parmi les intervenants à la conférence d’Int figurent, entre autres, Paolo Foggi, responsable du secteur de pré-autorisation et de recherche de l’Aifa. « Nous mettons à la disposition de l’Aifa l’expérience du Sarcoma Group italien, qui inclut le point de vue des cliniciens et des patients, également pour définir un nouveau modèle italien de collecte de données cliniques pour faciliter l’accès aux médicaments », espère Stacchiotti. « Dans notre pays – rappelle-t-il – la loi 648/1996 permet la prescription et la délivrance aux frais exclusifs du Service National de Santé de médicaments non encore autorisés pour des pathologies spécifiques. Ceci n’est possible qu’en l’absence d’alternatives thérapeutiques valables. Cependant, il est nécessaire que les études de phase II ou III aient été réalisées avec des résultats favorables. moins de 10 cas par an en Italie. Nous demandons de nouvelles règles de remboursement pour les médicaments qui s’adaptent aux caractéristiques des tumeurs rares, toujours basées sur la meilleure preuve scientifique possible – conclut le président de l’Isg – constituée par le recours à des études observationnelles, qui suivent un processus de réglementation et d’autorisation plus rationalisé que l’enregistrement des essais cliniques, mais non moins rigoureux ».
