La troisième édition du projet Exploreo 3.0 se termine aujourd'hui avec l'événement. Promu par Cencora Pharmalex et Isor-Italy Rome Chapter, il est né en 2022 dans le but de revoir la voie et l'évaluation dans un sens critique et proactif qui a conduit au remboursement des médicaments orphelins et pour des maladies rares. Au cours de la journée, les experts, les institutions, les sociétés pharmaceutiques et les représentants des associations de patients ont discuté des résultats d'un énorme travail conjoint, du résultat d'une analyse technique, des modèles prédictifs et d'une comparaison de chargeurs multiples visant à contribuer à l'accès linéaire et à une meilleure définition de la valeur.
The project – sponsored by the Italian drug agency (AIFA), by the Conference of the Regions and autonomous provinces, from Farmindustria, by the Italian Society of Pharmacology (SIF), by the Italian Federation of Rare Diseases (united) and by the University of Eastern Piedmont (UPO) and created with the non -conditioning sponsorship of IPSEN, Argenx, SOBI, Alexion AstraZeneca Rare Disasse, Alnylam, CSL Behring, MSD et Sanophy – est configuré comme un chemin structuré de l'analyse en profondeur et une réflexion critique dans un domaine où la complexité scientifique est liée avec le besoin d'équité, de transparence et d'accès. Pour diriger les multiples phases de travail – informe une note – était le comité de siérien composé de: Pier Luigi Canonon, professeur émérite de pharmacologie upo «Amedeo Avogadro», Département des sciences de la drogue et ancien président Italie -Rome Chapter; Claudio Jommi, professeur d'économie de la santé Upo «Amedeo Avogadro», Département des sciences de la drogue et élu président Ispotaly-Rome Chapter; Fulvio Luccini, directeur principal de la région régionale principale Italie & Market Access, directrice générale de Cencora Pharmalex, et Andrea Marcellusi, présidente de la section Italie Italie – Rome.
« La définition de la valeur scientifique et économique d'un médicament est un processus complexe, qui devient encore plus articulé dans le cas de maladies rares – explique Luccini – l'évaluation de ce type de médicaments par les organismes de réglementation présente des problèmes critiques spécifiques tels que le nombre très étroit de patients, ce qui conditionne la robustesse de la preuve des essais cliniques.
Marcellusi adds: “If the previous editions have focused on the critical issues relating to the price paths and reimbursement of the drugs for rare diseases, with this edition we propose tools and evidence useful for the decision makers for the assessment of the drug and the identification of the resources necessary to ensure its refund through the update of the horizon scanning and the predictive expenditure model, the impact of the indication extensions in the economic assessments, the design des études, des cliniques et du rôle des résultats rapportés par les patients (les mesures des résultats ont signalé le patient – PROMS) « .
La conception des études cliniques pour les médicaments contre les maladies rares lors du lancement (2025-2027) et le rôle des PROM, à l'expression des résultats rapportés par les patients, ont été comparés aux médicaments déjà remboursés en Italie (2018-2024). Il y a une diminution de l'utilisation des PROS comme point final (de 66% à 49%) dans les études cliniques et leur mention dans les cartes innovantes AIFA dans 29% des cas. L'utilisation de PROMS et leur citation semble avoir un impact sur l'innovation, tandis que les effets sur le moment de l'évaluation et la négociation du prix et du remboursement des médicaments sont beaucoup plus incertains. Ces données confirment la nécessité de renforcer les preuves des PROM et leur attention dans l'évaluation comparative de l'accès, également en considération de l'introduction des nouveaux critères innovants.
L'analyse des temps de négociation en cas d'extension de rare à rare à rare, rare à non-rare et pas rare aussi rare ainsi que l'effet de l'application du « prix mixte '', a souligné comment 174 médicaments remboursés en Italie entre octobre 2018 et décembre 2024, les passages d'extension de catégorie sont limités. Les temps de négociation et le proxy des variations du prix de vente montrent une certaine uniformité, ce qui suggère que les procédures d'extension des indications suivent un processus similaire quel que soit le type d'extension ou les conditions spécifiques de chaque cas. La mise à jour du modèle prédictif des dépenses des médicaments entrants, pour le traitement des maladies rares au cours de la période de trois ans, 2025-2027, a estimé une augmentation de trois ans entre un minimum de + 14 millions d'euros (+ 0,7%) et un maximum d'environ 326 millions (+ 15,7%) par rapport à 2024 et une augmentation du modèle de trois années égal à 7,1%, maintenant une variabilité de la variabilité et une augmentation du modèle de trois années égales à 7,1%, maintenant la plage de variabilité de la variabilité. précédent.
« The results obtained represent tools potentially very useful to support decision -making processes – says Patrizia Peoples, former director of the National Center for the research and evaluation of the drugs of the Istituto Superiore di Sanità (ISS), former president of the AIFA Technical Commission of AIFA – The reconnaissance of the new drugs through the Horizon Scanning, together with the forecast of expenditure, could allow an early identification of the uncertainties by Permettre la programmation des ressources économiques du National Health Service qui protègent leur durabilité « .
Le président observe: Annalisa Scopinaro: « Il y a plus de 8 000 maladies rares qui ne concernent plus de 2 millions de personnes uniquement en Italie. Ce n'est que pour environ 450 d'entre eux, il est important que l'accès soit plus rapide. Une poussée du système commun est nécessaire pour que la présence des associations soit structurée dans les processus de prise de décision des institutions.
